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Science子刊:抑制致病性亨廷顿蛋白表达有望治疗亨廷顿舞蹈病

来源:本站原创 2018-10-06 23:58

2018年10月6日/生物谷BIOON/---亨廷顿舞蹈病(Huntington disease, HD)是一种遗传性的渐进性疾病,可引起精神衰退,精神问题和不受控制的运动。这种疾病由突变的亨廷顿蛋白(huntingtin, HTT)引起,它的症状出现在成年期并且随着时间的推移而恶化。在加拿大,亨廷顿舞蹈病的发病率大约为1/7000,而且患有这种疾病的人的每个孩子有50%的几率遗传这个导致这种疾病的基因。
在一项新的研究中,来自加拿大英属哥伦比亚大学的研究人员通过基因疗法将以DNA形式存在的反义寡核苷酸(antisense oligonucleotide)运送到亨廷顿舞蹈病小鼠模型体内,从而降低这种有毒性的亨廷顿蛋白突变体的表达。通过这种干预,他们发现这些小鼠恢复了认知能力,变得不那么焦虑和沮丧。相关研究人员发表在2018年10月3日的Science Translational Medicine期刊上,论文标题为“Huntingtin suppression restores cognitive function in a mouse model of Huntington’s disease”。

当前,亨廷顿病是无法治愈的,但是人们正致力于开发出预防性治疗,这样携带着致病性HTT基因的人将不会患上这种疾病。科学家们希望有朝一日人们可以获得持续性的治疗,就像那些患有哮喘的人一样。

这项研究强调了只要在合适的大脑区域充足地降低亨廷顿蛋白突变体,这不仅有潜力减少运动障碍,而且还有潜力改善精神和认知功能。(生物谷 Bioon.com)

参考资料:

A.L. Southwell el al. Huntingtin suppression restores cognitive function in a mouse model of Huntington's disease. Science Translational Medicine (2018), doi:10.1126/scitranslmed.aar3959

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