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第一三共CAR-T细胞疗法Yescarta在日本被授予治疗4种淋巴瘤的孤儿药资格

来源:本站原创 2018-10-07 10:40


2018年10月07日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企第一三共制药(Daiichi Sankyo)近日宣布,日本卫生劳动福利部(MHLW)已授予CAR-T细胞疗法axicabtagene ciloleucel(前称KTE-C19)治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)、原发性纵膈(胸腺)大B细胞淋巴瘤(PMBCL)、高级别B细胞淋巴瘤(HGBL)、转化滤泡性淋巴瘤(TFL)的孤儿药资格,上述4种淋巴瘤均为侵袭性的非霍奇金淋巴瘤(NHL)。

孤儿药(Ophan Drug)是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。根据世界卫生组织(WHO)的定义,患病人数占总人口0.65‰~1‰的疾病即可被定义为罕见病。不过,世界各国根据自己国家的具体情况,对罕见病的认定标准存在一定差异。在日本,罕见病定义为患病人数少于5万人的疾病类型。被授予孤儿药资格的药物,在研发方面有资格获得相关激励措施,包括临床开发活动的指导和补贴,临床开发的优先咨询及优先审查。

第一三共制药研发部门肿瘤学负责人Kouichi Akahane博士表示,MHLW授予axicabtagene ciloleucel孤儿药资格,是加速该产品在日本临床开发的重要一步,并突出了这些侵袭性复发性或难治性B细胞淋巴瘤患者群体中存在的显著未满足医疗需求。此次孤儿药资格也代表着第一三共制药肿瘤学管线资产获得的第3个孤儿药资格。我们期待着与日本监管机构合作,尽快将这款重要的细胞疗法带给日本患者。

axicabtagene ciloleucel由吉利德旗下公司凯特制药(Kite Pharma)研制,第一三共制药于2017年1月授权获得了这款CAR-T疗法在日本的开发、制造和商业化的独家权利。

目前,已有2款CAR-T疗法获批上市,分别为诺华的Kymriah(tisagenlecleucel,CTL019)和吉利德的Yescarta(axicabtagene ciloleucel,KTE-C19)。CAR-T疗法与常规的小分子或生物疗法不同,它是一种活的T细胞治疗产品。Kymriah和Yescarta的原理均是将患者的T细胞进行基因修饰表达一种旨在靶向抗原CD19的嵌合抗原受体(CAR),CD19是一种表达于多种血液肿瘤细胞表面的抗原蛋白,包括B细胞淋巴瘤和白血病细胞。

在美国市场,Kymriah和Yescarta分别于2017年8月和10月获批。截至目前,Kymriah已批准的适应症为:(1)用于难治性或复发至少2次的B-ALL儿童和年轻成年患者;(2)用于经历过2种或更多种系统治疗的复发性或难治性大B细胞淋巴瘤(LBCL)成人患者,包括DLBCL、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤(FL)引起的DLBCL。Yescarta已批准的适应症为:既往接受2种或多种系统疗法的复发性或难治性大B细胞淋巴瘤(LBCL)成人患者的治疗,包括DLBCL、PMBCL、高级别B细胞淋巴瘤(HGBL),以及源于滤泡性淋巴瘤(FL)的DLBCL(即转化型FL,TFL)。(生物谷Bioon.com)

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