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罕见病新药!Orchard从葛兰素史克收购的基因疗法OTL-300被欧盟授予优先药物资格

来源:本站原创 2018-10-06 09:34


2018年10月06日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司,致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予OTL-300优先药物资格(PRIME)。OTL-300是一种实验性自体体外慢病毒基因疗法,开发用于输血依赖性β地中海贫血(TDBT)的治疗,该病是HBB基因(β珠蛋白基因)中200多种突变中的一种所引起的罕见遗传性血液病,也是最严重类型的β地中海贫血,目前唯一的治疗方法是异基因造血干细胞移植,但存在非常高的移植相关发病率和死亡率。

PRIME是EMA在2016年3月推出的一个快速审批项目,与美国FDA的突破性疗法认定(BTD)项目相似,旨在加速医药短缺领域重点药品的审评进程,入围PRIME的实验性药物,将在临床试验及药品开发方面获得EMA的大力支持,以加速真正创新药物的开发及审批,来满足对有前景新药的医疗需求。

EMA授予OTL-300 PRIME,是基于评估该基因疗法治疗TDBT患者的临床前和早期临床项目的数据,包括从正在进行的一项概念验证研究的10例患者中收集的9例患者的数据。截止2018年9月,OTL-300已在总共9例患者中进行了评估。截止2018年4月,随访至少12个月的7例患者中,有5例患者输血频率和输血量需求显著降低。此外,4例儿科患者中有3例在治疗后约一个月内无输血,3例成人患者中有2例输血量需求降低,1例在随访9个月内无输血。所有患者均存活。该研究中治疗的9例患者的安全性数据表明OTL-300的一般耐受性良好。

Orchard公司的管线资产

OTL-300是今年4月从葛兰素史克(GSK)收购获得,该基因疗法源于GSK与圣拉斐尔医院和Telethon基金会的开创性合作,该项合作中诞生了基因疗法Strimvelis,这是全球首个获得批准的自体体外基因疗法产品,于2016年4月获得欧盟批准,治疗腺苷脱氨酶缺乏性重度联合免疫缺陷症(ADA-SCID)儿童患者。

除了Strimvelis和OTL-300之外,Orchard公司管线中的自体体外基因疗法项目还包括针对原发性免疫缺陷症、神经代谢紊乱的产品。(生物谷Bioon.com)

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