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罕见病新药!Ionis反义RNA药物Tegsedi获加拿大批准,治疗hATTR淀粉样变性

来源:本站原创 2018-10-06 09:31


2018年10月05日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物制药公司Ionis Pharmaceuticals及旗下公司Akcea Therapeutics近日联合宣布,加拿大卫生部已批准Tegsedi(inotersen)用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)成人患者,治疗第1阶段或第2阶段多发性神经病变。Tegsedi通过优先审查获批,此次批准使该药成为加拿大获批的首个治疗hATTR的药物,而加拿大也是继欧盟之后Tegsedi获批的第二大市场。

Tegsedi是一种反义寡核苷酸(ASO)药物,可抑制TTR蛋白(包括突变型和野生型)的生成,在临床研究中,Tegsedi治疗大大降低了TTR蛋白水平。用药方面,Tegsedi具有每周一次、自我皮下注射的便利性。Tegsedi在治疗hATTR方面具有良好的效益风险,患者神经病变和生活质量方面获得实质性改善,并与TTR突变类型、疾病分期或心肌病存在均无关。

目前,Tegsedi也正在接受美国FDA的监管审查。在美国,FDA将于2018年10月6日做出最终审查决定,此前FDA已授予Tegsedi孤儿药资格和快速通道地位。

Tegsedi的获批,是基于III期临床研究NEURO-TTR的数据以及在具有多发性神经病症状的hATTR淀粉样变性患者中开展的开放标签扩展研究的数据。来自NEURO-TTR研究的结果表明,与安慰剂组相比,Tegsedi治疗组在共同主要终点方面获得了显著的治疗受益:诺福克生活质量-糖尿病神经病变(Norfolk QOL-DN)问卷评估的患者生活质量,以及改良神经病变损伤评分(mNIS+7)系统评估的神经病理性疾病进展。此外,Tegsedi治疗组转甲状腺素蛋白(TTR)水平显著降低。在研究期间,识别到了血小板减少和肾小球肾炎风险,加强监测被证明一种有效的措施,可用于支持这些问题的早期发现和管理。研究中,观察到的最常见的不良事件为注射部位反应。

hATTR是一种罕见的进展性、系统性、致死性遗传性神经疾病,是由于TTR淀粉样蛋白异常形成和聚集并沉积在全身多个器官和组织,包括周围神经、心脏、肠道、眼睛、肾脏、中枢神经系统、甲状腺和骨髓。在这些组织和器官中,TTR淀粉样沉积物的逐渐积累会导致感觉、运动和自主神经功能障碍,常常对患者生活的多个方面有致衰性作用。hATTR患者常表现混合表型,并经历多发性神经病和心肌病的重叠症状。伴发多发性神经病症状的hATTP患者分为3个阶段:第1阶段患者不需要步行辅助,第2阶段患者需要步行辅助,第3阶段患者依赖轮椅。最终,hATTR患者会在症状发作的3-15年内导致死亡。据估计,在全球范围内,大约有5万例hATTR淀粉样变性患者。

Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者,已利用其专有的反义RNA技术,创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线,在研药物超过40种,并与多个行业巨头达成了战略合作。加上Tegsedi,Ionis公司已有3个反义RNA药物获得监管批准,另2个药物分别为Kynamro和Spinraza,前者用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH),后者用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)。此外,Ionis公司还有1款反义RNA药物Waylivra(volanesorsen)已成功完成III期临床,目前正在接受美国和欧盟的监管审查。(生物谷Bioon.com)

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