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重磅!Arikayce获美国FDA批准,成首个治疗鸟型分枝杆菌(MAC)所致非结核分枝杆菌(NTM)肺病的药物

来源:本站原创 2018-09-30 20:56


2018年09月30日讯 /生物谷BIOON/ --Insmed是一家跨国制药公司,专注于开发药物用于临床需求未满足的罕见疾病。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已加速批准Arikayce(阿米卡星脂质体吸入悬液),作为联合抗菌药物方案的一部分,用于治疗选择有限或没有治疗选择的由鸟型分枝杆菌(MAC)导致的非结核分枝杆菌(NTM)肺病成人患者。该公司已计划在未来几周内将产品上市美国各大药房。

此次批准,使Arikayce成为美国市场批准的首个也是唯一一个专门治疗由MAC引起的NTM肺病的药物,这是一种慢性致衰性肺部疾病,可显著增加患者的发病率和死亡率。此前,FDA已授予Arikayce孤儿药资格、突破性药物资格以及合格传染病产品(QIDP)资格。

Arikayce是一种新型的、每日一次的、吸入用阿米卡星制剂。阿米卡星是一种针对多种NTM有治疗作用的氨基糖苷类抗生素,但需要静脉给药,因对听力、平衡和肾功能有严重毒性而使用受限。

Insmed公司先进的肺脂质体技术使用电荷中性脂质体将阿米卡星直接送到肺部,在肺部药物会被NTM感染的肺巨噬细胞所吸收。这延长了阿米卡星在肺部的释放,同时减少了全身暴露,从而降低了全身毒性。Arikayce直接以高水平进入肺部的能力使其与静脉注射阿米卡星形成了差异化的优势。Arikayce使用由PARI Pharma GmbH生产的Lamira雾化系统进行一天一次的给药。

值得一提的是,Arikayce也是通过LPAD(抗菌和抗真菌药物有限人群使用途径)批准的首个产品。LPAD是《21世纪治愈法案》的一部分,旨在促进开发新的抗菌药物,以治疗在有限数量的医疗需求未满足的患者中的严重或危及生命的感染。

Arikayce的获批是基于正在进行的全球性III期临床研究CONVERT的数据。该研究在由MAC引起的难治性NTM肺病患者中开展,结果显示,该研究达到了主要终点:治疗第6个月时,与基于指南的疗法(GBT)相比,每日一次Arikayce与GBT联合用药治疗可显著提高痰培养转化率(p<0.0001)。具体数据为:治疗第6个月时,Arikayce与GBT联合治疗组有29%的患者消除了痰中MAC引起的NTM肺病证据,GBT治疗组中患者比例仅为9%。

作为加速批准的一部分,Insmed正与FDA合作设计一项额外的临床研究,以支持Arikayce的完全批准,该研究被提议为一项随机、双盲、安慰剂对照临床研究,以评估和描述Arikayce对MAC所致NTM肺病的临床益处。(生物谷Bioon.com)

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