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罕见病新药!美国FDA授予注射铁调素模拟物PTG-300治疗β-地中海贫血的快速通道地位

来源:本站原创 2018-09-30 15:59


2018年09月30日讯 /生物谷BIOON/ --Protagonist Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司,致力于通过其独有技术平台发现和开发新的肽类药物,用以改变存在重大未满足医疗需求的患者的现有治疗模式。近日,该公司宣布,美国FDA已授予其候选药物PTG-300治疗β地中海贫血的快速通道地位(Fast Track designation)。之前,PTG-300已被FDA授予治疗β地中海贫血的孤儿药地位。

FDA的快速通道项目旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查,以解决关键领域严重未获满足的医疗需求。实验性药物获得快速通道地位,意味着药企在研发阶段可以与FDA进行更频繁的互动,在提交新药申请(NDA)后也可能会获得FDA的优先审查。

β-地中海贫血是一种以红细胞生成受损为特征的罕见遗传性血液病,可导致危及生命的慢性贫血,通常需要定期或终生输血才能维持患者生命。随着时间推移,输血会导致人体内铁含量过高从而达到毒性水平并因此导致肝脏、心脏等重要器官的晚期损伤。

铁调素(hepcidin)是一种天然肽类激素,是控制人体铁吸收、循环和再利用的主要调节激素。铁在人体的各种身体功能尤其是造血中发挥着至关重要的作用,但过多的铁具有毒性并会随时间推移而造成器官损伤。基因突变或继发性病理造成的铁调素水平异常低下,会导致身体吸收并储存多于所需量的铁,造成铁超载。

PTG-300是一种可注射的铁调素模拟物,目前正处于临床开发用于治疗β地中海贫血,Protagonist已计划在年底启动一项II期研究。PTG-300可替代铁调素发挥作用,降低过高的铁含量,恢复铁稳态,从而可能改善贫血并降低对输血及螯合剂疗法的需求。除了β地中海贫血之外,该药也可能对其他疾病有潜在益处,如骨髓增生异常综合征(MDS)、遗传性血色沉着病(HH)、真性红细胞增多症(PCV)、亲铁性感染(siderophilic infections)及肝纤维化(liver fibrosis)。(生物谷Bioon.com)

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