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三管齐下摆脱单品依赖!罕见病巨头Alexion再次出击,这回花了$12亿买了1个药...

来源:本站原创 2018-09-28 12:18


2018年09月28日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日,该公司宣布已与Syntimmune达成了最终收购协议,后者是一家临床阶段的生物技术公司,专注于开发针对新生儿Fc受体(FcRn)的抗体疗法。根据协议条款,Alexion将支付一笔4亿美元的预付款以及基于里程碑的潜在8亿美元额外付款,这也使得此次收购的交易价达到了12亿美元。

Syntimmune公司的先导药物SYNT001是一种实验性人源化IgG4单克隆抗体,目前正处于Ib/IIa期临床研究中,评估用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血(WAIHA)、寻常型天疱疮(PV)以及落叶型天疱疮(FV)的治疗。

SYNT001在中性和酸性pH条件下均能靶向抑制FcRn与IgG和IgG免疫复合物的结合,具有改善许多罕见IgG介导性疾病治疗的潜力。研究表明,SYNT001能迅速清除IgG和IgG循环免疫复合物(CIC),具有阻断由IgG和CIC诱导的先天免疫应答的潜力,以及抑制因响应CIC所引发的T细胞和B细胞活化。此外,研究还表明,SYNT001可在不破坏免疫细胞或影响其他类型免疫球蛋白的情况下完成其对IgG的作用。因此,SYNT001有潜力在广泛的IgG介导的自身免疫性疾病中发挥快速治疗作用。

Alexion首席执行官Ludwig Hantson博士表示,靶向FcRn在变革IgG介导性疾病临床治疗方面具有非常好的前景。在早期临床研究中,SYNT001已成功证明了其作用机制(快速降低IgG水平的能力)并具有治疗许多罕见IgG介导性疾病的潜力。

此次收购Syntimmune,也代表着Alexion公司重建研发管线以及进一步多元化该公司临床阶段罕见病投资组合的关键一步,将提供与Alexion现有罕见病专营权的强有力战略配合,并提供了绝佳的机会来变革WAIHA等疾病的临床治疗模式。据悉,SYNT-001是目前处于临床开发中的首个也是唯一一个治疗WAIHA的抗FcRn疗法。

抗体能够抵御细菌和其他入侵者的感染,在健康人体防御中发挥着重要作用。然而,在自身免疫性疾病中,机体通过产生免疫球蛋白G(IgG)亚型的致病性抗体错误地攻击自身组织。FcRn通过将IgG与内吞体结合并返回血液来挽救其溶酶体降解,这有助于延长IgG的半衰期。在健康个体中,这种功能有助于正常的免疫应答。然而,在许多自身免疫性疾病中,FcRn可阻止与驱动疾病相关的致病性IgG的溶酶体降解。因此,阻断FcRn-IgG相互作用具有驱动细胞内IgG降解和快速减少循环致病性IgG的潜力。

三管齐下摆脱Soliris严重依赖:新适应症、升级版产品、收购

目前,Alexion严重依赖的一款药物是Soliris,该公司大约90%的销售额来自该产品。Soliris自2007年上市以来,已累积为Alexion带来了超过150亿美元的销售额,该药已获批治疗3种罕见病:阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)、非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)、抗乙酰胆碱受体抗体阳性全身型重症肌无力(gMG)。就在最近,Soliris治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)的III期临床获得成功,Alexion已计划向美欧日提交新适应症申请。

除了不断开发Soliris的新适应症之外,Alexion也在开发Soliris的升级版药物ALXN1210,该药目前在美国方面已进入正式审查。此外,Alexion也在通过积极展开收购来“重建”临床管线,将研究重点由“超罕见”转向“罕见”,以力求摆脱对Soliris的严重依赖。除了此次收购Syntimmune之外,今年4月初,Alexion已出资8.55亿美元收购了瑞典罕见病药商Wilson Therapeutics,获得了一款治疗罕见铜转运障碍性疾病Wilson病的首创候选药物WTX101。在未来,该公司预计还将开展更多的收购交易。(生物谷Bioon.com)

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