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Shire公司药物Firazyr获日本批准,成首个对症治疗遗传性血管性水肿(HAE)急性发作的皮下注射按需疗法

来源:本站原创 2018-09-26 15:17


201年09月26日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日,该公司宣布,日本劳动卫生福利部(MHLW)已批准Firazyr(icatibant,艾替班特注射液),用于遗传性血管性水肿(HAE)成人患者HAE发作的紧急治疗。

此次批准,使Firazyr成为日本市场治疗HAE的首个皮下注射、按需(on-demand)疗法,可供患者治疗急性HAE发作症状。鉴于HAE发作的不可预知性和致衰性,Firazyr将日本的HAE患者提供一种重要的治疗选择,通过皮下注射就能针对HAE急性发作提供迅速的症状缓解。

Firazyr的获批,是基于在日本开展的一项开放标签、单组III期研究,该研究入组了8例确诊为HAE并经历血管水肿发作的成人患者。研究中,3例患者进行自我注射Firazyr,5例患者由医生注射Firazyr。主要疗效终点是症状开始缓解时间(TOSR),定义为患者直观类比标度(VAS)评分相对基线下降50%的最早时间。

研究结果表明,Firazyr的耐受性良好,在急性HAE发作期间单次注射即可快速缓解症状。总的来说,Firazyr治疗的中位TOSR为1.75小时,自我注射的患者和由医生注射的患者之间,TOSR相近。患者在注射Firazyr后早至1小时即可获得症状缓解,所有患者在5小时内症状缓解。

安全性方面,接受皮下注射Firazyr治疗的患者中,最常见的不良反应为注射部位反应,包括红斑和肿胀,这些反应多为轻度至中度。

icatibant分子结构(来源:Wikipedia)

HAE是一种罕见的遗传性疾病,特征是局部水肿(肿胀)的反复发作。具体而言,HAE患者经常会在面部、四肢、胃肠道等部位发生反复发作的局限性水肿,该病不仅会使患者处于虚弱与痛苦之中,更有可能因为喉咙部位肿胀发生窒息,危及患者生命。据估计,在全球范围内,HAE的发病率为1万至5万分之一。HAE症状常在儿童期出现,而攻击可发生在任何年龄,早期发病可能预示一个更为严重的疾病进程。

Firazyr的有效成分为icatibant(艾替班特,合成的10肽),这是一种特异性的缓激肽B2受体拮抗剂,旨在通过阻断水肿形成的关键介质——缓激肽发挥作用。HAE是由于患者血液内C1酯酶抑制剂(C1-INH)缺乏或功能失调所致,凝血因子XII/激肽释放酶蛋白水解级联反应的一个关键调节剂导致生成缓激肽。缓激肽是一种血管扩张剂,被认为负责局部化肿胀,炎症,和疼痛HAE特征性症状。icatibant抑制缓激肽与 B2受体结合,可用于治疗HAE急性发作的临床症状。(生物谷Bioon.com)

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