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强生erdafitinib申请上市 或成晚期尿路上皮癌首个靶向药

来源:新浪医药 2018-09-20 18:29

 

 

美国医药巨头强生及旗下杨森制药近日宣布,已向美国食品和药物管理局(FDA)提交了靶向抗癌药erdafitinib的新药申请(NDA),用于接受化疗后病情进展并且肿瘤中存在特定成纤维细胞生长因子(FGFR)基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌(UC)患者的治疗。erdafitinib是一种泛FGFR酪氨酸激酶抑制剂,今年3月已被FDA授予突破性药物资格。

此次NDA的提交,是基于一项多中心、开放标签II期临床研究BLC2001(NCT02365597)的积极数据。该研究在肿瘤中存在特定FGFR改变的局部晚期或转移性UC成人患者中开展,旨在评估erdafitinib的疗效和安全性。研究中,采用药效学指导的剂量增加滴定法,对99例患者进行了优化的给药方案治疗:erdafitinib起始剂量为每天口服一次8mg,并可根据血清磷酸盐水平提高至每天口服一次9mg。这99例患者中,有12%的患者为化疗初治(即未接受过化疗),89%的患者接受过一种或多种治疗,43%的患者接受过2种或2种以上的治疗,78%的患者有内脏转移。该研究的主要终点是实现客观缓解的患者比例,根据实体瘤疗效评价标准1.1版(RECIST V1.1)评估。

结果显示,erdafitinib治疗的总缓解率为40%(采用RECIST v1.1评价:完全缓解率3%,部分缓解率37%),中位无进展生存期为5.5个月,中位总生存期为13.8个月。在发生3级不良事件的患者中,最常见的是口腔炎(9%)、手足综合征(5%)和腹泻(4%)。7例患者因治疗相关不良事件停止治疗。

erdafitinib是一种实验性、每日一次的、口服、泛FGFR酪氨酸激酶抑制剂,目前正在II期和III期临床研究中评估治疗局部晚期或转移性UC的潜力。FGFRs是一类受体酪氨酸激酶家族,可在多种类型肿瘤中被基因改变激活,这些基因改变可导致肿瘤细胞中EGFR表达上调,参与肿瘤细胞的增殖、肿瘤血管生成和肿瘤细胞存活。在2008年,杨森与Astex制药公司签订了一项独家全球许可与合作协议,开发和商业化erdafitinib。

杨森公司研发部全球肿瘤学治疗领域负责人Peter Lebowitz博士表示,“erdafitinib在治疗转移性UC方面已显示出非常有希望的结果,这类患者目前的治疗选择有限。此次NDA提交,标志着该药物临床开发的一个重要里程碑。我们期待与FDA密切合作,推进该药申请的监管审查,为该类患者群体提供一种重要的治疗选择。”

UC最常见于膀胱,起源于膀胱内的尿路上皮细胞,该病是美国第六大最常见的癌症类型。在美国,2018年预计将确诊8万多例UC新病例,预计有1.7万例膀胱癌患者死亡。对于转移性疾病患者,由于肿瘤进展迅速,缺乏有效的治疗方法,尤其是复发性或难治性疾病,预后可能很差。目前,IV期转移性膀胱癌患者的相对5年生存率仅为5%。携带FGFR基因改变的转移性UC患者预后很差,对治疗的应答率低,并且可能对免疫检查点抑制剂治疗具有抵抗性,该类患者中存在着远未满足的的显着医疗需求。

截至目前,美国FDA已批准5款药物用于局部晚期或转移性UC的治疗,所有这些药物均为PD-(L)1免疫疗法,包括:Tecentriq(2016年5月,罗氏)、Opdivo(2017年2月,百时美施贵宝)、Imfinzi(2017年5月,阿斯利康)、Bavencio(2017年5月,默克/辉瑞)、Keytruda(2017年5月,默沙东)。如果强生erdafitinib获批,该药或将成为治疗局部晚期或转移性UC的首个靶向药物。(生物谷Bioon.com)

 

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