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Shire新药获批 成欧洲首个血管性血友病重组VWF药物

来源:新浪医药新闻 2018-09-15 18:31





近日,制药公司Shire宣布,欧盟委员会(EC)已批准Veyvondi(vonicog alfa)用于18岁及以上血管性血友病(VWD)成人患者,在单用去氨加压素(DDAVP)治疗大出血无效或不适用时,用于治疗出血事件以及治疗/预防外科出血。该药物是一种重组血管性血友病因子(rVWF),此次获批也使其成为欧洲首个也是唯一一个治疗VWD的rVWF药物,该药专门解决VWF的原发性缺陷或功能障碍,同时可使机体恢复或维持足够的因子VIII(FVIII)血浆水平。

在美国,vonicog alfa的品牌名为Vonvendi,该药已于2015年12月获批用于VWD成人患者按需治疗及出血事件控制;今年4月,该药再获FDA批准用于VWD成人患者的围手术期管理。截至目前,Vonvendi仍是美国市场获FDA批准的首个也是唯一一个治疗VWD成人患者的rVWF药物。

Shire研发负责人兼首席科学官Andreas Busch表示,欧盟批准Vonvendi标志着我们致力于解决VWD患者显着未满足医疗需求方面的一个关键监管里程碑。下一步,我们将确保Vonvendi在欧洲各地广泛供货。

此次批准是基于3项临床研究的数据。研究中,共有80例VWD患者接受了Veyvondi治疗,包括:1)一项多中心、受控、随机、单盲、剂量递增I期研究,评估了rVWF在18-60岁重度VWD患者中安全性、耐受性和药代动力学;2)一项多中心、开放标签III期研究,评估了rFIII和rVWF治疗重度VMD成人患者出血事件的PK、安全性和有效性;3)一项前瞻性、开放标签、非对照、非随机III期研究,评估了rVWF(联用或不联用rFIII)用于接受大、小、口腔择期手术的重度VWD患者的止血有效性和安全性。

VWD是最常见的遗传性出血性疾病,影响全球约1%的人口,欧盟患者大约10万人。该病是由于血管性血友病因子(是血液中几种促进血液凝固的蛋白质之一)缺乏或功能障碍引起,会导致病人血液无法有效凝结,进而致鼻部、牙龈、肠道以及肌肉和关节内发生严重出血。女性患者可能有严重的超常持续的月经,并且在分娩后可能出现过多出血。

Vonvendi由Baxalta研制,在2016年1月,Shire以320亿美元将其收购,一举成为全球罕见病药物研发领域的领导者。目前,Shire也正在开发Vonvendi作为预防性用药以及儿科适应症。(生物谷Bioon.com)

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