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辉瑞心肌病新药公布3期结果 显著降低全因死亡率

来源:药明康德 2018-08-28 12:43

 

 

辉瑞公司(Pfizer)公布了tafamidis在3期转甲状腺素心肌病(ATTR-ACT)研究中的初步结果。研究显示,在野生型或突变(遗传性)转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)患者中,tafamidis与安慰剂相比,在30个月内显着降低了全因死亡率和心血管相关住院频率的等级组合(P = 0.0006)。该研究结果在德国慕尼黑举行的2018年ESC大会上公布,同时在线发表在《新英格兰医学杂志》(NEJM)上。

ATTR-CM是一种罕见、致命且容易漏诊的疾病,它由被称为转甲状腺素蛋白(TTR)的转运蛋白的去稳定化引起,该蛋白是由4个相同亚单位组成的四聚体。在ATTR-CM中,当不稳定的四聚体解离时,导致错误折叠的蛋白质聚集成淀粉样蛋白原纤维,并主要沉积在心脏中,因而引发心力衰竭。目前尚无针对该疾病的获批药物,该领域还有巨大的医疗需求亟待满足。

Tafamidis是一种专门针对这种罕见病的在研药物。2012年,tafamidis在欧盟和美国分别被授予孤儿药资格。2017年5月,美国FDA为tafamidis颁发了快速通道资格。今年3月,日本厚生劳动省为tafamidis颁发了SAKIGAKE资格(先驱资格)。

ATTR-ACT研究显示,tafamidis与安慰剂相比显着降低了全因死亡率(29.5%比42.9%; 风险比 = 0.70, 95%CI = 0.51-0.96, P = 0.0259)和心血管相关住院率(0.48比0.70年化率; 相对风险比 = 0.68, 95%CI = 0.56-0.81, P <0.0001)。这表示死亡风险降低了30%,心血管相关住院率降低了32%。研究结果还表明,tafamidis在所有亚组中对死亡率的改善都非常一致。

次要研究终点还显示,在30个月时,tafamidis与安慰剂相比减少了6分钟步行测试距离(P < 0.0001)的下降。这是衡量心脏功能的指标。它同时减少了由堪萨斯城心肌病调查问卷总分测量的生活质量下降(P < 0.0001)。此外,tafamidis也具有良好的耐受性,和与安慰剂相当的安全性。

“为严重且常常致命的疾病提供迫切需要的治疗,这一直是我们努力的目标。ATTR-ACT的研究结果表明,我们向这一目标迈出了重要的一步,”辉瑞公司罕见病全球产品开发高级副总裁兼首席开发官Brenda Cooperstone博士说:“我们期待继续与全球监管机构讨论,tafamidis作为ATTR-CM患者的治疗选择的潜力。”

“ATTR-CM患者面临着困难的诊断和治疗之旅。通过在ATTR-ACT试验中检验tafamidis,我们希望这种口服药物能够为这些患者带来积极的结果,我对这些发现非常满意,”博洛尼亚大学(University of Bologna)心血管疾病学院心脏病科主任Claudio Rapezzi博士说:“ATTR-ACT的数据提供了强有力的证据,表明tafamidis可以提高生存率,这对ATTR-CM患者来说意味着显着的进步。”(生物谷Bioon.com)

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