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完善市场选择制度,推动国内再生医学技术进步

来源:生物谷 2018-08-28 11:38

脐带血库“牌照”是我国独有的现象,曾在我国干细胞技术起步阶段发挥过积极作用。但近20年来,这一制度已逐渐跟不上市场需求与脐带血库运行管理略显脱节

国内现有7个脐带血库“牌照”实行“一省一库”管理,在区域上无法覆盖到我国多数居民,存量上也无法满足造血干细胞移植需求。标准上不统一导致质量难以保证,同时将会构成垄断影响再生医学技术进步

生物资源开发与应用受到影响

造血干细胞移植是多种恶性血液疾病及一些遗传性疾病治疗的有效手段,脐带血造血干细胞已成为临床上疾病治疗的重要医学资源。从上世纪90年代起,世界范围内已建立脐血库近300家,脐带血储量超过580万份。自1996年我国第一家脐带血库成立以来,国家又先后批准设立了7个脐带血库,这些大型脐带血库建立的目的是解决造血干细胞来源缺乏的问题,推动脐带血造血干细胞管理和应用。

脐带血储存在我国是一个受行政许可限制的领域,是由卫生主管部门审批设置的特殊血站,事业单位负责筹建,性质为禁止以营利为目的公益库,实行“一省一库”限制属地管理,不准异地采集脐带血,医疗机构只允许接受具有执业“牌照”的脐带血库提供的脐带血。目前,我国在北京、天津、上海、广东、四川、山东、浙江共批准发放了7张脐带血库执业“牌照”,但其余地区居民想要享受脐带血存储服务,则有些不便。

据流行病学的统计,我国白血病的发病率为4/10万,再生障碍性贫血发病率为0.74/10万,系统性红斑狼疮发病率为70/10万,我国有重型和中间型地中海贫血患者约30万人,一些遗传性免疫缺陷、急性辐射病等疾病的确切发病率尚不清楚,造血干细胞移植是治愈这类疾病主要或唯一方法。我国每年有数十万重症患者等待进行造血干细胞移植,而能进行造血干细胞移植总数仅为3000例左右,存在巨大的医疗供需缺口。

我国每年有1800万~2000万婴儿出生,脐带血存储比例却不足1%,远低于欧美、日本、新加坡及中国台湾等地区15%~20%的存储渗透率,我国脐带血生物资源的开发和应用和世界其他国家仍存在差距,脐带血库“牌照”制度被认为是掣肘行业发展的因素之一。

干细胞再生医学技术进步受到影响

我国脐带血库技术规范较为滞后,欧美发达国家脐带血的质量标准(如FACT、AABB等)已多次改版更新。原卫生部在2002年颁布的《脐带血造血干细胞库技术规范(试行)》和2005年颁布的《血站管理办法》至今未进行过修改,其脐带血库质量控制的检测项目和合格标准与发达国家存在较大的差距,已不适应脐带血库的发展需要。

美国NIH官网登记的脐带血临床研究有1019项,中国仅53项,且集中在恶性疾病异基因移植,而美国CBR的脐带血再生医学领域临床应用超过2/3。另一方面,我国自体造血干细胞移植方面仍比较保守,欧洲每年造血干细胞移植超过4万例,美国约50%的淋巴瘤病人选择了自体造血干细胞移植,中国或许未达1/10。

目前全球共有将近300种干细胞相关药物正在研发,已经批准17个干细胞制品上市,其中美国食品药品监督管理局(FDA)批准了6家机构的脐带血干细胞生物制品用于临床,欧洲也批准了基因修饰自体造血干细胞药物Strimvelis用于临床治疗儿童免疫缺陷症。我国自2004年以来,药审中心共受理了“脐带血巨核系祖细胞注射液”等10项干细胞新药注册申请,但所有这些项目均在不同阶段夭折,尚未实现零的突破。

由于只能从为数不多的公共血库中合法获取生物资源,因此不少从事干细胞应用技术开发的企业表示当前国内的环境不利于其自身的发展。干细胞领域是全球生命科学技术和再生医学竞争的重点,当全球各国都在全力推进干细胞技术产业转化之时,中国干细胞领域面临的困局一定程度上却是历史遗留因素。

建议脐带血造血干细胞纳入药品注册管理

脐带血库本身并不属于临床技术,而“造血干细胞移植”作为第三类医疗技术行政审批已于2015年被取消并改为备案制管理,脐带血库“牌照”行政审批事项理应做出相应调整。不少业内人士已开始呼吁放开包括脐带血、脐带、胎盘等来源的各类干细胞存储市场希望能够由行业协会以及企业联盟与相关政府单位共同组织制定干细胞库的工作标准与技术规范,设立准入门槛,推进第三方机构开展资质认证,通过行业监督来规范企业行为,让市场来选择。

     同时,国外的制度也值得国内学习。经过数十年的发展,国际上已建立相对完善的药品评价与管理体系,因此可考虑借鉴美国FDA做法,将脐带血造血干细胞纳入药品注册体系,这有利于建立起统一标准,从根本上规范脐带血库管理,促进保护知识产权和调动企业技术创新积极性,有利于形成脐带血造血干细胞资源开发和临床应用长效机制,推动再生医学健康、可持续发展。


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