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罕见病新药速递!Soliris升级版产品ALXN1210在美国进入优先审查,将成首个长效补体抑制剂

来源:本站原创 2018-08-22 10:54


2018年08月21日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理ALXN1210治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)的生物制品许可申请(BLA),并将进行优先审查。今年6月,Alexion向FDA递交BLA的同时,也递交了一张优先审评券,该券可加速ALXN1210的审查周期,由标准的12个月审查时间缩短至8个月。FDA已指定处方药用户收费法(PDUFA)目标日期为2019年2月18日。

ALXN1210是一种长效C5补体抑制剂,能抑制人体免疫系统补体级联反应中的C5蛋白。在美国和欧盟,ALEX1210均被授予治疗PNH的孤儿药资格。目前,欧洲药品管理局(EMA)也已受理了ALXN1210的监管申请文件。Alexion公司还计划在今年下半年向日本监管机构提交ALXN1210的上市申请。如果批准,ALXN1210将成为治疗PNH的首个也是唯一一个长效补体抑制剂,每8周静脉输注一次可针对C5补体提供即刻和完全的持续抑制作用。

此次BLA的提交,是基于在PNH患者群体中开展的有史以来最大规模的III期临床开发项目的数据。该项目包括2个大型、高标准、头对头III期临床研究,入组了超过440例非常广泛和多样化的患者,包括从未接受过补体抑制剂治疗(初治)的患者、接受Soliris治疗病情稳定并切换至ALXN1210的患者。首个III期临床在初治PNH患者中开展,数据显示,与Soliris相比,ALXN1210在主要终点及全部5个关键次要终点均达到了非劣效性终点,包括突破性溶血。第二个III期临床研究在正接受Soliris治疗的PNH患者中开展,数据显示,该研究也达到了主要终点和全部4个关键次要终点,所取得的强有力数据证实,PNH患者可以安全有效地从每2周一次的Soliris转向每8周一次ALEX1210治疗。

Soliris也由Alexion研制,是该公司名副其实的摇钱树,该药是全球最昂贵的药物之一,年治疗成本高达50万美元,同时也是全球最畅销的孤儿药之一,2017年全球销售额高达28.43亿美元。截至目前,Soliris已获批3种超级罕见病:PNH、非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)、抗乙酰胆碱受体抗体阳性全身型重症肌无力(gMG),治疗脊髓炎-视神经频谱障碍(NMOSD)也已处于III期临床。

目前,Alexion公司严重依赖Soliris,根据该公司发布的2017年财务报告,其87%的销售额来自该产品。ALEX1210的开发被定位为Soliris的升级版,后者于2007年上市,其美国专利预计将在2027年到期,届时该药将不可避免地面临仿制药冲击。若ALXN1210成功开发,有望将专利保护延长至2035年,同时将进一步巩固Alexion公司在罕见病领域的地位。

除了开发ALXN1210静脉输液(IV)剂型之外,Alexion也正在开发ALXN1210皮下注射剂型(SC)每周一次(QW)、每2周一次(Q2W)、每4周一次(Q4W)给药方案。(生物谷Bioon.com)

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