新功能、新界面、新体验,扫描即可下载生物谷APP!
首页 » 医药产业 » 第一三共AML药物quizartinib获得突破性疗法认定

第一三共AML药物quizartinib获得突破性疗法认定

来源:新浪医药新闻 2018-08-03 09:11

 

 

8月1日,日本第一三共制药公司表示,美国FDA已经授予公司口服特异性FLT3抑制剂quizartinib(奎扎替尼)用于复发性/难治性FLT3-ITD急性髓细胞白血病(AML)治疗的突破性疗法认定。

公司研发负责人Arnaud Lesegretain表示:“过去几十年来,对于复发/难治性FLT3-ITD AML的治疗进展很有限,这是一种极具侵袭性的疾病,预后一般很差。与化疗相比,quizartinib是第一种以口服单一药物的方式显着改善整体生存率的FLT 3抑制剂。令我们兴奋的是该药物此次获得突破性疗法认定,期待与FDA紧密合作,尽快为患者带来这一潜在的新的治疗方案。”

这项突破性疗法指定是根据在2008年6月欧洲血液学协会第23次大会全体会议上公布的关键性临床3期试验QuANTUM-R的结果批准的。该研究有367例患者随机分为quizartinib 组(n=245)和化疗组(n=122),在研究分析截止时间,中位随访时间为102.4周。结果显示,与接受补救性化疗的患者相比,接受quizartinib的患者的死亡风险降低24%(HR = 0.76,P = 0.0177,95%CI 0.58-0.98)。接受quizartinib治疗的患者的中位总生存期为6.2个月,而接受补救性化疗的患者为4.7个月。接受quizartinib的患者在一年时的生存率是27%,而接受补救性化疗的患者为20%。

在大会上提交的安全数据与以前观察到的状况一致,优于补救性化疗方案。接受单剂quizartinib(n=241)的患者与接受抢救化疗的患者(n=94)所发生的紧急不良事件的发生率相当。在接受研究的患者中,最常见的不良事件(>30%,任何级别)包括恶心、血小板减少、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、贫血、中性粒细胞减少、发热、呕吐和低钾血症。

quizartinib是第一三共公司开发的一种小分子受体酪氨酸激酶抑制剂,分子靶标为FLT3(也称为CD135)。FLT3是一种原癌基因,FLT3突变是急性髓性白血病中最常见的突变,这种突变的存在也是不良结果的标志。该药物目前处在复发/难治性FLT3-ITD AML患者治疗的临床3期研究阶段。

除了突破性治疗认定外,该药物还被美国FDA授予治疗复发性/难治性AML的快速通道地位,同时还被美国FDA及欧洲EMA授予治疗AML的孤儿药资格。

复发/难治性AML领域存在大量未满足的医疗需求,因为可用的治疗方案有限,而且对于复发/难治性FLT3-ITD AML患者也尚未有批准的靶向治疗。quizartinib所表现出的治疗效果无疑将会为这类AML患者带来新的治疗希望。(生物谷Bioon.com)

温馨提示:87%用户都在生物谷APP上阅读,扫描立刻下载! 天天精彩!


相关标签

最新会议 培训班 期刊库