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Shionogi治疗血小板减少症新药Mulpleta获批新疗法

来源:药明康德 2018-08-02 12:18

 

 

美国FDA宣布批准Shionogi的新药Mulpleta(lusutrombopag)上市,治疗患有血小板减少症的特定成人患者群体。这些患者同时患有慢性肝脏疾病,并有接受手术的计划。这是美国FDA今年批准的第26款新药,也是2周来获批的第5款新药,今年7月批准的第6款新药。

血小板减少症是慢性肝脏疾病的常见并发症,可能由多种因素引起。患有这种疾病的患者其出血风险会显着增加,需要反复输注血小板以控制病情。这给他们带来了极大的医疗负担:据统计,患有血小板减少症的丙肝患者,每年的医疗费用是没有血小板减少症的患者的三倍!此外,由于血小板的缺少,这些患者的常规护理会变得相当复杂——常规的肝脏活检或是手术,其出血状况都会得到加重。这也往往导致正常医疗护理的延迟或取消。对这些患者来说,他们急需一种新的治疗方法来改善现状。

今日获批的Mulpleta则有望为这些患者带来新的治疗选择。这是一款口服的人类血小板生成素(TPO)受体激动剂,能与巨核细胞表面的TPO受体相结合,诱导这些细胞的增殖、分化、与成熟,从而上调血小板的产生。这款创新疗法已于2015年9月获得日本厚生劳动省的批准,在选择进行侵入性手术的慢性肝脏疾病患者中,改善他们的血小板减少症病情。

在两项随机、双盲、设置安慰剂对照的临床试验中,研究人员们招募了312名患有慢性肝脏疾病与血小板减少症的患者。这些患者均计划接受侵入式的手术,但血小板计数都低于每升50 x 10^9个。这些患者被随机分为2组,一组接受3mg的Mulpleta,另一组则接受安慰剂。研究表明,在第一项临床试验里,有78%的患者在手术前不再需要血小板的输注,这一数字在对照组里仅为13%(95% CI:49%-79%,p<0.0001);而在第二项临床试验里,治疗组的这一数字为65%,而对照组的数字为29%(95% CI:25%-49%,p<0.0001)。

先前,这款新药曾获得美国FDA的快速通道资格与优先审评资格,预计回复日期为8月26日。而将近提早一个月的获批,也表明了FDA对这款新药安全性与疗效的认可。

我们期待这款新药在上市后,能改善患者们的血小板减少症病情,让他们无需接受血小板输注,即可采取常规的手术,尽快治疗他们的其他疾病!(生物谷Bioon.com)

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