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重磅!新基首创红细胞成熟剂luspatercept治疗β地中海贫血III期临床获得成功

来源:本站原创 2018-07-10 14:59


2018年7月10日/生物谷BIOON/--美国生物技术巨头新基(Celgene)与合作伙伴Acceleron制药公司近日联合宣布,评估实验性药物luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血的III期临床研究BELIEVE达到了主要终点和全部关键次要终点。结果显示,与安慰剂组相比,luspatercept治疗组患者输血负担显著减少。

BELIEVE是一项随机、双盲、多中心临床研究,在输血依赖性β地中海贫血成人患者中开展,评估了luspatercept联合最佳支持治疗(BSC)相对于安慰剂联合BSC的疗效和安全性。主要终点是红细胞反应(erythroid response),定义为从研究的第13周至24周的连续12周期间,红细胞(RBC)输血负担相对基线减少至少33%(减少至少2个单位)。

数据显示,与安慰剂组相比,luspatercept治疗组在主要终点方面实现了高度统计学意义的显著改善。此外,luspatercept也达到了所有关键次要终点,包括:(1)从治疗第37周至48周期间RBC输血负担相对基线减少至少33%;(2)从治疗第13周至第24周,RBC输血负担减少至少50%;(3)从治疗中第37周至48周期间RBC输血负担相对基线减少至少50%;(4)从治疗第13周至第24周输血负担的平均变化。该研究中观察到的不良事件与之前报道的一致。

值得一提的是,BELIEVE研究也是luspatercept取得积极数据的第二个III期研究。上月底,luspatercept治疗低至中危骨髓增生异常综合症(MDS)的III期研究MEDALIST也达到了主要终点和关键次要终点。根据这2个研究的数据,新基和Acceleron计划在2019年上半年向美国和欧盟提交监管文件。

luspatercept的作用机制

luspatercept是一种首创的(first-in-class)红细胞成熟剂(EMA),可调节晚期红细胞的成熟。该药是一种可溶性融合蛋白,由人IgG1的Fc结构域与激活素IIB型受体(ActRIIB)胞外结构域融合而成,作为一种配体陷阱,通过靶向结合可调节晚期RBC成熟的转化生长因子(TGF)-β超家族的特定配体,减少Smad2/3信号通路的激活,改善无效红细胞的生成,促进晚期红细胞的成熟,提高血红蛋白水平。

目前,新基和Acceleron也正在评估luspatercept治疗非输血性β地中海贫血和骨髓纤维化的潜力。业界对luspatercept的商业前景也十分看好。今年6月,EvaluatePharma发布报告《World Preview 2018,Outlook to 2024》,盘点了全球20个最有价值的研发项目,luspatercept以50.5亿美元的净现值(NPV)位列第15位。EvaluatePharma还预测,luspatercept在2024年的销售额将达到11.68亿美元。(生物谷Bioon.com)

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