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Axovant收获沉默替代基因疗法 用于眼咽肌营养不良症

来源:新浪医药 2018-07-10 07:57

 

 

7月8日,Axovant Sciences宣布该公司已获得Benitec Biopharma公司用于治疗眼咽肌营养不良症(OPMD)的研究性沉默替代(Silence & Replace)基因治疗项目的全球独家权利,并已开展在神经系统疾病中另外五种基因治疗产品的研究合作。

沉默替代基因治疗技术旨在在单一载体构建体中实现DNA指导的RNA干扰(沉默)以及基因的功能性拷贝(替代)。该方法适用于各种遗传疾病的治疗,包括由核苷酸重复扩增引起的常染色体显性遗传疾病。

OPMD是一种神经肌肉疾病,由编码polyA结合蛋白核1(PABPN1)的基因突变引起,可形成肌内细胞病变的核内包涵体。眼咽肌营养不良患者可能会发生吞咽困难、营养不良和吸入性肺炎,甚至导致生命危险。据估计,眼咽肌营养不良在北美和欧洲至少影响了15,000名患者,并且市面上尚无批准用于治疗该疾病的产品。

此次合作的主要项目AXO-AAV-OPMD正处于临床前开发阶段,是一种一次性通过肌肉内给药递送的腺相关病毒(AAV)载体基因疗法,其可以沉默突变体PABPN1基因并通过功能性拷贝替代它。美国FDA和欧盟委员会已授予AXO-AAV-OPMD孤儿药指定用于治疗OPMD。Axovant计划于2019年开展安慰剂对照临床研究。

除此之外,两家企业另一合作项目——靶向C9orf72基因的研究基因治疗产品,将有机会改善肌萎缩侧索硬化症(ALS)和额颞叶痴呆(FTD)相关患者的症状。

根据协议条款,Axovant将向Benitec支付1000万美元的预付款,用于AXO-AAV-OPMD计划和另外五种研究基因治疗产品的权利,以及与开发、监管和商业销售里程碑相关的付款。此外,Benitec将获得全球AXO-AAV-OPMD销售净利润的30%,以及此次合作产生的其他基因治疗产品的分级版税。

Axovant首席技术官Fraser Wright博士认为,“沉默替换技术是一种独特的基因治疗方法,它使用单一载体抑制突变蛋白质的产生,同时恢复功能性蛋白质的表达,可能是解决常染色体显性遗传疾病最完美的解决方案,我们期待与Benitec的研究和制造团队合作,推动该疗法的进步,并为诊所和患者带来更多的治疗选择。”

今年6月6日,Axovant首付3000万美元,已从Oxford BioMedica获得一款帕金森病基因疗法AXO-Lenti-PD(曾用名OXB-102)及其前身产品ProSavin?的全球独家授权。Axovant预计将于今年底开始对晚期帕金森病患者进行AXO-Lenti-PD的1/2期剂量递增研究。(生物谷Bioon.com)

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