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欧洲首个治疗血管性血友病(VWD)的重组VWF药物Veyvondi即将上市

来源:本站原创 2018-07-05 14:55


2018年7月5日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布积极意见,推荐批准Veyvondi(vonicog alfa,重组血管性血友病因子[rVWF]),用于18岁及以上血管性血友病(VWD)成人患者,在单用去氨加压素(DDAVP)治疗大出血无效或不适用时,用于治疗出血事件以及治疗/预防外科出血。

如果获批,Veyvondi将成为欧洲首个也是唯一一个治疗VWD的rVWF药物,专门解决VWF的原发性缺陷或功能障碍,同时使身体恢复或维持足够的因子VIII(FVIII)血浆水平。

在美国,vonicog alfa的品牌名为Vonvendi,该药已于2015年12月获批用于VWD成人患者按需治疗及出血事件控制;今年4月,Vonvendi再获FDA批准用于VWD成人患者的围手术期管理。截至目前,Vonvendi仍是美国市场获FDA批准的首个也是唯一一个治疗VWD成人患者的rVWF药物。

Shire研发负责人兼首席科学官Andreas Busch表示,CHMP的积极意见标志着一个重要的监管里程碑,使我们更接近于将首个针对性的重组疗法带给VWD患者,该领域存在着巨大的未满足医疗需求。

CHMP推荐批准Veyvondi,是基于3项临床研究的数据。这些研究中共有80例VWD患者接受了Veyvondi治疗,包括:一项多中心、受控、随机、单盲、剂量递增I期研究,一项多中心、开放标签III期研究,一项前瞻性、开放标签、非对照、非随机III期研究。

VWD是一种常见的遗传性出血性疾病,影响全球约百分之一的人口,欧盟患者大约10万人。该病是由于VWF缺乏或功能障碍引起,VWF是血液中几种促进血液凝固的蛋白质之一。VWD患者由于VWF不足或有缺陷,血液无法有效凝结,可能导致鼻部、牙龈、肠道以及肌肉和关节内发生严重出血。女性患者可能有严重的超常持续的月经,并且在分娩后可能出现过多出血。

Vonvendi由Baxalta研制,在2016年1月,Shire以320亿美元将Baxalta收购,一举成为全球罕见病药物研发领域的领导者。目前,Shire也正在开发Vonvendi作为预防性用药以及儿科适应症。(生物谷Bioon.com)

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