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罕见病新药!美国FDA授予CUTX-101(铜组氨酸)治疗铜代谢异常疾病的快速通道地位

  1. CUTX-101
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  3. 罕见病
  4. 铜缺乏

来源:本站原创 2018-07-04 16:04

2018年7月4日讯 /生物谷BIOON/ --Cyprium Therapeutics是美国生物技术公司Fortress Biotech旗下公司,专注于开发创新的疗法用于铜代谢紊乱疾病的治疗。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予CUTX-101(铜组氨酸注射液)治疗还未表现出显著临床进展的典型Menkes氏综合征(MD)的快速通道地位。MD又称卷发综合征,这是一种由铜转运蛋白A

2018年7月4日讯 /生物谷BIOON/ --Cyprium Therapeutics是美国生物技术公司Fortress Biotech旗下公司,专注于开发创新的疗法用于铜代谢紊乱疾病的治疗。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予CUTX-101(铜组氨酸注射液)治疗还未表现出显著临床进展的典型Menkes氏综合征(MD)的快速通道地位。

MD又称卷发综合征,这是一种由铜转运蛋白ATP7A基因突变引起罕见先天性铜代谢异常疾病,由其遗传方式为X连锁隐性遗传,在新生儿中的发病率约为10万分之一。生化方面,MD患者血液和大脑中铜含量低,儿茶酚胺水平异常。MD的临床特征包括头发稀疏/脱毛、发育停滞、结缔组织问题以及严重的神经症状(例如,癫痫)。典型MD患儿出生时可正常,多在2-4个月开始出现严重的神经系统退化表现,且通常在3岁之前死亡。较轻微的ATP7A突变与其他疾病相关,包括枕角综合征(occipital horn syndrome)和ATP7A相关远端运动神经病。
MD于1962年由Menkes等首先报道。目前,没有治疗MD的药物。FDA的快速通道项目旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查,以解决关键领域严重未获满足的医疗需求。实验性药物获得快速通道地位,意味着药企在研发阶段可以与FDA进行更频繁的互动,在提交新药申请(NDA)后也可能会获得FDA的优先审查。

CUTX-101是一种皮下注射的铜组氨酸制剂,旨在补充MD患者血液和大脑中的铜水平。来自I/II期临床研究的数据显示,采用CUTX-101对MD患者进行及早治疗可有效改善神经发育结果及生存。目前,CUTX-101正处于III期临床开发。

除了CUTX-101之外,Cyprium公司也在开发一种基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法AAV-ATP7A,该疗法旨在向MD患者中递送正确版本的ATP7A基因。在美国,FDA已授予CUTX-101和AAV-ATP7A的孤儿药资格。(生物谷Bioon.com)

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