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重磅消息!全球首个纳米抗体药物Cablivi上市在即,来自赛诺菲

来源:本站原创 2018-06-29 15:39


2018年6月29日讯 /生物谷BIOON/ --法国制药巨头赛诺菲(Sanofi)纳米抗体药物Cablivi(caplacizumab)近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布积极意见,推荐批准Cablivi用于获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)成人患者的治疗。

欧盟委员会(EC)在做出最终审查决定时通常都会采纳CHMP的意见,这意味着,Cablivi极有可能在未来2-3个月获批上市造福欧洲的aTTP患者。如果获批,Cablivi将成为全球上市的首个纳米抗体药物,同时也是首个专门治疗aTTP的药物。

在美国方面,FDA在去年7月已授予caplacizumab治疗aTTP的快速通道资格,赛诺菲计划在2018年晚些时候向FDA提交caplacizumab治疗aTTP的生物制品许可申请(BLA)。

aTTP是一种危及生命的、自身免疫性凝血障碍,特征是全身小血管中形成大量的血凝块,导致严重的血小板减少症、组织缺血和广泛的器官损害,尤其是大脑和心脏。目前,尚无药物获批治疗aTTP,尽管接受标准护理方案——血浆置换术(PEX)和免疫抑制疗法,但患者仍面临着高风险的血栓并发症、复发和死亡。

caplacizumab是一种强效选择性双价抗血管性血友病因子(vWF)纳米抗体,于2009年在美国和欧盟被授予孤儿药地位。caplacizumab能够阻断超大vWF多聚体(ULvWF)与血小板的相互作用,因此,针对血小板聚集和随后发生的微小血凝块(microclot)的形成和积累具有立竿见影的效果。在aTTP患者中,这种微小血凝块能导致严重的血小板减少症、组织缺血和器官功能障碍。caplacizumab的这种瞬间效应(immediate effect,即瞬间见效)在拆解潜在疾病进程的同时,能够保护aTTP患者出现疾病临床表现。

caplacizumab治疗aTTP的疗效和安全性已在一项II期临床研究TITAN和III期临床研究HERCULES中得到证实。来自TITAN研究的数据已于2016年2月发表于《新英格兰医学杂志》,来自HERCULES的数据也已于2017年12月在第59届美国血液学会(ASH)年会上公布。

caplacizumab由比利时生物技术公司Ablynx研制,该公司是纳米抗体领域的全球领导者。今年1月底,赛诺菲豪掷48亿美元收购Ablynx,获得了核心产品caplacizumab以及呼吸道合胞病毒(RSV)纳米抗体ALX-0171,同时还获得了Ablynx公司极具潜力的纳米抗体平台,其管线中包括8个进入临床阶段的新药及45个临床前的新药候选物,横跨多个治疗领域,包括血液学、炎症、传染病、自身免疫性疾病、肿瘤学以及免疫肿瘤学等等。(生物谷Bioon.com)

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