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镰状细胞病(SCD)重大进展!GBT新药voxelotor III期临床获得成功!

来源:本站原创 2018-06-28 10:44


2018年6月28日讯 /生物谷BIOON/ --Global Blood Therapeutics(GBT)生物制药公司近日宣布已完成了实验性药物voxelotor治疗镰状细胞病(SCD)III期临床研究(HOPE)A部分的预先计划的数据审查。数据显示,治疗12周后,与安慰剂组相比,2种剂量(1500mg,900mg)voxelotor治疗组血红蛋白水平相对基线升高>1g/dL的患者比例实现统计学意义的显著增加,达到了研究的主要终点。受此有利消息影响,GBT公司股价攀升20%。

GBT总裁兼首席执行官Ted W.Love表示,鉴于慢性溶血性贫血与SCD相关发病率和死亡率之间的良好关联,我们认为,该研究A部分中血红蛋白水平实现临床意义的升高、溶血的改善以及被证明的安全性 ,这些结果非常令人鼓舞。基于voxelotor对溶血性贫血的强有力影响,我们相信该药符合加速批准的标准。我们期待着尽快提供监管讨论的进一步更新,但不迟于年底。我们感谢参与临床研究的患者及其家庭,使我们有机会将这种变革性的疗法带给SCD群体。

以下是HOPE研究A部分的数据,这些数据来自154例患者:

(1)在治疗第12周,血红蛋白水平相对继续升高幅度>1g/dL的患者比例,voxelotor 1500mg剂量组和900mg剂量组分别为58%、38%的,安慰剂组为9%,数据具有统计学显著差异(与安慰剂相比,分别为:p<0.0001,p=0.0021)。这与FDA在HOPE研究协议中希望的假设35%的应答率相媲美。
(2)2种剂量voxelotor在血红蛋白、网织红细胞、胆红素方面均表现出统计学上显著和剂量依赖的改善,进一步证明了溶血性贫血的改善。
(3)在有或没有背景使用羟基脲的患者中,这些贫血和溶血的临床评价措施方面结果是相似的,参与研究A部分的患者中,大约64%的患者接受了背景羟基脲治疗。
(4)2种剂量voxelotor组中血管闭塞性发作(VOC)相比安慰剂组在数值上稍少一些,正如预期的那样,但由于有限的患者随访,没有达到统计学意义。
(5)患者报告结果(PRO)数据难以解读,这是由于低基线症状评分以及较高的受试者间(inter-subject)和受试者内(intra-subject)变化。鉴于此,GBT不打算利用PRO作为关键次要终点。
(6)voxelotor的安全性和耐受性良好,2种剂量之间具有相似的安全性。任何剂量下均没有组织缺氧的证据。

今年5月,独立数据和安全监测委员会(DSMB)完成了其最近的临床安全审查,并没有在所有正在进行的SCD临床项目中横跨所有给药组观察到voxelotor的安全性问题,包括正在开展的成人III期HOPE研究和6-17岁青少年HOPE-KIDS1研究。DSMB支持对年龄低至4岁的儿童开始用药。

voxelotor(前称GBT440)正被开发作为一种口服、每日一次的疗法,用于SCD患者的治疗。voxelotor通过增加血红蛋白对氧的亲和力发挥作用。由于氧合的镰刀血红蛋白不聚合,GBT认为voxelotor能阻断聚合化及由此产生的红细胞镰状化,潜在的改善溶血性贫血和氧运输,并有可能改变SCD的进程。监管方面,FDA已授予voxelotor治疗SCD的突破性药物资格、快速通道地位、孤儿药和罕见儿科疾病资格。在欧洲,EMA已授予voxelotor优先药物资格(PRIME)以及治疗SCD的孤儿药资格。(生物谷Bioon.com)

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