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白血病新药!辉瑞glasdegib被美国FDA授予优先审查,一线治疗急性髓性白血病(AML)

来源:本站原创 2018-06-28 16:18


2018年6月27日讯 /生物谷BIOON/ --制药巨头辉瑞(Pfizer)近日宣布,美国FDA已受理靶向药物glasdegib的新药申请(NDA)并授予了优先审查资格,其处方药用户收费法(PDUFA)目标日期为2018年12月。该药是一种实验性口服Smoothened蛋白(SMO)抑制剂,目前正被评估联合低剂量阿糖胞苷(LDAC)化疗,用于既往未接受治疗的(初治)急性髓性白血病(AML)成人患者的治疗。

此次NDA的提交,是基于II期临床研究BRIGHT 1003的数据。该研究是一项随机、开放标签、多中心研究,入组了132例不适合强化化疗且既往未接受治疗的AML或高危骨髓增生异常综合症(MDS)患者,评估了glasdegib与LDAC组合疗法(n=88)相对于LDAC单药疗法(n=44)的疗效和安全性。

数据显示,与LDAC治疗组相比,glasdegib与LDAC联合治疗组总生存期显著延长(中位OS:8.8个月 vs 4.9个月)、死亡风险显著下降49.9%(HR=0.501,95%CI:0.334-0.752,单臂p=0.0003),达到了研究的主要终点。

安全性方面,与LDAC治疗组相比,glasdegib与LDAC联合治疗组最常见的不良反应(发生率≥30%)为贫血(45% vs 42%)、发热性中性粒细胞减少症(36% vs 27%)、食欲下降(32% vs 12%)、疲劳(31% vs 20%)及血小板减少(30% vs 27%),最常见的严重不良反应(发生率≥15%)为发热性中性粒细胞减少(29% vs 20%)和肺炎(21% vs 17%)。

glasdegib是一种实验性、口服、每日一次的药物,被认为可抑制SMO受体从而破坏Hedgehog信号通路。异常的Hedgehog通路激活被认为在多种类型癌症的发展中起作用,包括实体瘤和血液系统恶性肿瘤。目前,辉瑞正在开展一项III期临床研究BRIGHT AML 1019(NCT03416179),评估glasdegib联合强化化疗或非强化化疗治疗新诊AML患者。

辉瑞全球产品开发肿瘤学首席开发官Mace Rothenberg表示,不适合进行强化化疗的AML患者迫切需要新的治疗方案来改善总体生存。在II期研究中,与LDAC相比,glasdegib联合LDAC显著延长了患者的生存期。glasdegib是首个能为AML患者提供如此生存受益的SMO抑制剂。此次NDA申请被授予优先审查,对此我们感到非常自豪。(生物谷Bioon.com)

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