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新药A4250获FDA罕见儿科疾病认定

来源:药明康德 2018-06-22 12:21

 

 

近日,Albireo Pharma宣布美国FDA已为该公司的领先候选药物A4250颁发了罕见儿科疾病认定(rare pediatric disease designation), 治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)。这种罕见且危及生命的肝病目前尚没有获得批准的疗法。

PFIC是一种进行性,危及生命的肝脏疾病,在全世界影响着5至10万分之一的新生儿。中度至重度瘙痒症是PFIC常见的临床问题,严重降低生活质量。在许多情况下,PFIC在头10年内会导致肝硬化和肝功能衰竭,几乎所有的PFIC患者都需要在30岁以前接受治疗。目前还没有经过批准的PFIC药物治疗方案。

A4250是一种回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)的强效选择性抑制剂,具有很小的全身暴露,能在肠道局部起作用。这款针对该适应症的潜在 “first-in-class”候选药物,正处于3期临床开发。除了此项在美国的认定资格外,欧洲药品管理局(EMA)还为A4250治疗PFIC颁发了孤儿药资格,以及优先药物资格(PRIME)。EMA儿科委员会已批准了A4250的儿科研究计划。

Albireo的一项单一、随机、双盲、安慰剂对照3期临床试验PEDFIC-1,已经募集了首例患者。这项临床试验旨在评估该药物,在60名6个月至18岁具有升高的血清胆汁酸(sBA)水平和瘙痒症的1型或2型PFIC患者中的疗效。如果成功的话,3期试验和开放标签扩展研究的数据将成为A4250在美国和欧盟申请获批的基础。

Albireo公司总裁兼首席执行官Ron Cooper先生说:“这一FDA认定确认了Albireo在A4250的新药申请时,申请罕见儿科疾病优先审评凭证(priority review voucher)的资格,并强调了PFIC严重威胁生命的表现。优先审评凭证是开发治疗罕见,危及生命疾病药物的激励措施中,非常有价值和重要的组成部分。”

我们期待这项FDA认定可以加速该药物的审批,早日为这种罕见肝病的患者带来首款疗法。(生物谷Bioon.com)

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