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Nightstar Therapeutics无脉络膜症疗法获得FDA授予RMAT认定

来源:药明康德 2018-06-17 18:59



基因疗法新锐Nightstar Therapeutics宣布,美国FDA已授予其无脉络膜症(choroideremia)在研疗法NSR-REP1“再生医药先进疗法”(RMAT)认定。值得一提的是,这也是首个针对遗传性眼疾获得RMAT认定的基因疗法。

无脉络膜症是一种罕见的X染色体连锁遗传性眼疾,主要影响男性。罹患该疾病的患者在儿童期会出现夜盲症状,然后病情不断进展,视野逐渐受限,导致在成人期出现视觉丧失,完全眼盲。这一疾病的根源在于CHM基因的突变,这个基因编码了在视网膜细胞中清除废物的REP1蛋白。一旦REP1蛋白的功能失调,带有光受体的细胞就会死亡,逐渐导致视觉丧失。

由Nightstar带来的NSR-REP1是一款有潜力治疗无脉络膜症的基因疗法。它能通过AAV2载体,将编码REP1蛋白的重组人类cDNA递送到眼中表达,弥补患者眼中REP1的缺陷。目前,它正在一项3期临床试验中评估其疗效及安全性。先前,它的积极早期结果曾在《柳叶刀》与《新英格兰医学杂志》上发表。在32名接受治疗的患者中,超过90%的患者在2年的随访期里保持了视觉的锐度。基于这些结果,美国FDA向其授予了RMAT认定。

“RMAT认定强调了NSR-REP1这款基因疗法的潜力,它有望在无脉络膜症患者中提高视觉的锐度,” Nightstar Therapeutics的首席执行官Dave Fellows先生说道:“这项认定进一步表明无脉络膜症的严重性与紧急医疗需求。受该遗传性眼病影响,可能致盲的患者急需一种创新疗法。我们期待与FDA密切合作,讨论NSR-REP1的开发项目,决定我们能如何加速其开发,将NSR-REP1带给患者。”

我们期待在RMAT认定下,这款突破性的基因疗法能够研发顺利,早日问世,造福患者!(生物谷Bioon.com)
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