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诺华1亿美元获得REGENXBIO基因疗法技术独家许可

来源:药明康德 2018-06-13 12:31

 

 

今年4月,诺华(Novartis)公司宣布拟以87亿美元收购基因疗法公司AveXis,并获取其治疗脊髓性肌萎缩(SMA)的创新基因疗法。作为此项收购的后续,今日,诺华向生物技术新锐REGENXBIO支付1亿美元,获得了其基因疗法技术平台的独家许可。

REGENXBIO是一家处于临床阶段的生物技术公司,旨在通过基因疗法改善患者健康。其核心技术是NAV技术平台,它包含了超过100种腺相关病毒(AAV)载体,可以用于基因疗法的递送。之前,这家公司与AveXis达成协议,提供技术许可,用于SMA基因疗法的研发。

收购AveXis后,诺华向REGENXBIO支付了6000万美元的每年使用费,以及4000万美元的里程碑费用。而根据协议,诺华将获得使用NAV技术平台开发SMA疗法的独家许可。这包括了使用AAV9载体开发的AVXS-101疗法。

这意味着诺华将全力推动AVXS-101的研发。作为导致婴儿死亡的头号遗传病因,SMA是一种严重的疾病,90%的病儿寿命不足2岁。即便能够存活,也需要终身依赖呼吸机才能生存。但在去年,AVXS-101基因疗法在15名儿童患者中取得了堪称“奇迹”的疗效。在20个月时,这些患者无一死亡,也不需要持续使用呼吸机。相比之下,通常罹患这种疾病的婴儿无事件生存率仅为8%。

目前美国FDA已经授予AVXS-101孤儿药资格和突破性疗法认定。这款创新基因疗法也有望在今年递交上市申请。

我们期待研究人员们能进一步加速这款创新疗法的上市,造福更多患者。(生物谷Bioon.com)

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