临床研究

以疾病的诊断、治疗、预后、病因为目标;以病人为对象;以群体研究为主要研究方法;以医疗机构为基地的一类医学研究的总称。通过临床研究获得治疗方法的安全性和有效性。在群体中进行药物测试,以期获得剂量、药物作用、不良反应等相关资料,从而对治疗方法进行安全性有效性评价。

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罕见病新药速递!Alnylam公司RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿(PH1)大幅降低尿草酸水平

来源:生物谷 2018-06-10 15:54


2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊,该公司与赛诺菲合作开发的一款RNAi药物patisiran目前正在接受美国FDA的优先审查和欧盟EMA的加速审查,该药用于遗传性转甲状腺素蛋白(hATTR)淀粉样变性的治疗。FDA预计将在今年8月11日做出最终审查决定,如果获批,patisiran将成为RNAi现象被发现整整20年以来上市的首款RNAi药物。

近日,Alnylam公司公布了另一款RNAi药物lumasiran治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)的一项I/II期临床研究更新的中期数据。该数据来自研究的Part B部分。Part B是一个随机(药物:安慰剂=3:1)、双盲、安慰剂对照研究,队列1和队列2分别接受每3个月一次1mg/kg剂量和3mg/kg剂量lumasiran治疗,队列3接受每3个月2次3mg/kg剂量lumasiran治疗。

数据显示,3个队列接受lumasiran治疗后,患者尿草酸水平平均减少了64%。所有lumasiran治疗的患者经历了尿草酸盐低于0.7mmol/24hrs/1.73m2,该阈值水平与终末期疾病病情进展降低有关。在治疗第85天,lumasiran治疗的患者维持尿草酸平均降低63%(范围:49-73%)。安全性方面,lumasiran的一般耐受性良好,没有发生治疗相关的严重不良事件或停药。Alnylam计划在2018年中启动III期研究。

Alnylam公司认为,尿草酸水平的有效且持久的降低效果支持了lumasiran每3个月一次皮下注射方案。此外,这些结果继续支持了一个假设,即抑制乙醇酸氧化酶(GO)具有降低肝脏草酸产生并可能使其正常化的潜力,从而潜在地阻止PH1疾病的进展。

PH1是一种超级罕见病,由过量的草酸生成导致肾衰竭,具有显著的发病率和死亡率,目前尚无批准的治疗方法。PH1通常在儿童期发病,需要立即进行有效的干预,晚期患者除了透析之外别无选择。

lumasiran是一种皮下注射的RNAi药物,搭载了Alnylam公司最新的ESC-GalNAc递送平台,能够降低肝脏中GO的水平,从而消耗生成草酸所需的基质,减少草酸生成。监管方面,美国FDA已授予lumasiran的突破性药物资格,这也是Alnylam药物管线收获的第3个突破性药物资格。欧盟方面,EMA已授予重点药品快速审评(PRIME)资格。(生物谷Bioon.com)

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