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美国FDA授予Ironwood公司sGC刺激剂olinciguat治疗镰状细胞病(SCD)的孤儿药资格

来源:本站原创 2018-06-10 10:47


2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Ironwood制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予olinciguat(IW-1701)治疗镰状细胞病(SCD)的孤儿药资格。

olinciguat是一种可溶性鸟苷酸环化酶(sGC)刺激剂,由Ironwood公司发现并拥有完全控制权,目前正处于II期临床,评估治疗SCD和贲门失弛缓症(achalasia)的潜力。在非临床前研究中,olinciguat已被证明能够调制一氧化氮/sGC/环鸟甘酸(NO/sGC/cGMP)信号通路,该通路被认为与SCD和贲门失弛缓症有关,olinciguat有望通过改善NO信号从而增加第二信使cGMP来解决这些疾病的根本原因。

Ironwood公司是cGMP领域的先驱和领导者,已推出了一款上市产品Linzess(linaclotide,利那洛肽),这是一种鸟苷酸环化酶‐C(GC-C)激动剂,能够结合并局部作用于小肠上皮管腔表面的GC-C受体。GC-C的激活导致细胞内和细胞外cGMP浓度均升高,胞内cGMP升高刺激氯离子和碳酸氢根离子分泌进入肠腔,导致小肠分泌液增加和加速通过。截至目前,Linzess已获批用于便秘型肠易激综合征(IBS-C)和慢性特发性便秘(CIC)的治疗。

除了olinciguat之外,Ironwood公司临床管线中还有另一种sGC刺激剂praliciguat(IW-1973),目前正开发治疗糖尿病肾病和保留射血分数的心力衰竭(HFpEF)。此外,还有多个sGC刺激剂处于临床前阶段。


SCD是一种遗传性红细胞疾病,导致红细胞变形成镰刀状,影响血液流向器官和组织。这些镰状红细胞更容易发生溶血(破裂)。在红细胞破裂时,由于精氨酸酶释放和血红蛋白清除,一氧化氮(NO)被耗竭。NO是一种重要的血液调节因子,NO的缺乏被认为促进了镰状细胞病的发病机制和疾病症状。

SCD是一种终生的疾病,约影响美国10万人、全球数百万人。镰状细胞病患者可能经历各种并发症,包括严重疼痛的发作(疼痛危象)、慢性疼痛、急性胸部综合征、肺动脉高压、踝关节溃疡、肾并发症、严重感染风险升高。严重的症状可能包括中风和肺部并发症,而这可能是致命的。(生物谷Bioon.com)

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