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美国FDA授予Ascendis公司长效甲状旁腺激素前体药物TransCon PTH孤儿药地位

来源:本站原创 2018-06-09 07:57


2018年6月9日讯 /生物谷BIOON/ --Ascendis制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性药物TransCon PTH治疗甲状旁腺功能减退症的孤儿药资格(ODD)。甲状旁腺功能减退症是一种罕见的内分泌疾病,其特征是PTH水平不足导致血液中钙含量低以及磷酸盐水平升高。

据估计,甲状旁腺功能减退症影响美国约80000例患者,大多数患者在甲状腺手术期间损伤或意外切除甲状旁腺后发生病情。在短期内,症状包括:虚弱,肌肉痉挛,异常感觉,如刺痛、灼烧和麻木,记忆力丧失,判断失误和头痛。患者常常体验到生活质量的下降。长期而言,这种复杂的紊乱会增加主要并发症的风险,如骨骼外钙沉积,发生在脑内、眼晶状体和肾脏,其中钙在肾脏内沉积可能导致肾功能受损。


甲状旁腺功能减退症的常规疗法维生素D和钙补充剂并不能完全控制疾病,并可能因钙尿增加引起渐进性肾脏钙化和肾结石,导致肾脏疾病。。结果,与健康人相比,甲状旁腺功能减退症患者发生肾脏疾病的风险高出四倍。

TransCon PTH是一种长效的甲状旁腺激素(PTH)前药(prodrug),采用Ascendis公司创新性的TransCon技术开发。TransCon PTH旨在恢复PTH至生理水平,使血液和尿液钙水平、血清磷酸盐水平、骨转换正常化。

最近完成的健康成人I期临床研究数据支持了TransCon PTH恢复PTH至每天24小时生理水平的潜力。Ascendis公司计划在2019年第一季度启动III期开发项目。

目前,Ascendis公司正在利用其创新的前药技术,建立一个领先的、完全集成化的罕见病公司。该公司利用TransCon技术与临床上已验证的母体药物创造新的疗法,这些疗法具有同类最佳(best-in-class)的疗效、安全性和/或便利性。除了TransCon PTH之外,该公司还有2个罕见内分泌学资产:(1)TransCon Growth Hormone是一种每周一次的生长激素,目前处于III期临床,评估治疗生长激素缺乏症(GHD)的潜力;(2)TransCon CNP是一种长效C型利钠肽前体药物,目前处于I期临床,评估治疗软骨发育不全及其他FGFR相关的骨骼疾病。

此外,Ascendis公司也与赛诺菲在糖尿病领域、与罗氏旗下基因泰克咋眼科学领域有多个产品合作。(生物谷Bioon.com)

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