新药

国际、国内药企的新药研发情况即时跟踪。新药是指化学结构、药品组分和药理作用不同于现有药品的药物。根据《药品管理法》 以及2007年10月1日开始执行的新《药品注册管理办法》,新药系指未曾在中国境内上市销售的药品。

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FDA批准首款儿童多发性硬化症新药

来源:药明康德 2018-05-14 09:21

 

 

5月12日,美国FDA宣布批准诺华公司的Gilenya(fingolimod)上市,治疗10岁及以上的复发性多发性硬化症儿童及青少年患者。值得一提的是,这是美国FDA批准的首款儿童多发性硬化症新药。

多发性硬化症是一类慢性的自身免疫疾病,病发于中枢神经系统,会干扰大脑与身体其他部位之间的信息传导。它也是年轻人中导致神经残疾的最主要原因之一。据估计,全美约有8000-10000名儿童及青少年多发性硬化症患者。对大部分患者而言,他们的症状会在短暂的缓解后重复出现,导致病情不断恶化。然而,至今我们仍然没有一款获批治疗年轻患者的药物。

今日Gilenya的获批上市,彻底改写了这一格局。Gilenya是首款每日口服一次,就可治疗复发性多发性硬化症的新药。2010年,它曾得到美国FDA的批准,用于治疗罹患这一疾病的成人患者。

在儿童及青少年患者中,Gilenya的疗效也得到了有力的证实。在一项临床试验中,研究人员们一共招募了214名患者,他们的年龄在10-17岁之间。随后,他们被分为两组,一组接受Gilenya的治疗,另一组接受干扰素β-1a的治疗。研究结果表明,在治疗的两年后,Gilenya组的患者有86%没有出现症状复发,这一数字在对照组中仅为46%。基于这一出色的成果,这款新药在新适应症的治疗上曾获突破性疗法认定和优先审评资格。今日的获批上市,也表达了FDA对于这款新药的认可。

“针对罹患多发性硬化症的儿童和青少年,我们首次有了一款FDA批准的疗法,”美国FDA药物评估与研究中心神经学产品部主任Billy Dunn博士说道:“多发性硬化症给儿童的生活带来了重大影响。这一批准代表了儿童多发性硬化症治疗上的一个重要和急需的进步。”

我们再次恭喜诺华的这款新药获批治疗多发性硬化症儿童患者,并期待这款新药能为这些儿童和青少年带来不一样的人生。(生物谷Bioon.com)

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