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Soliris升级版ALXN1210治疗血红蛋白尿症III期研究成功

来源:新浪医药 2018-05-10 18:27

 

 

Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司,目前已有3个上市产品。近日,该公司公布了2018年第一季度报告,数据显示,全球产品净销售额9.304亿美元,与去年同期相比增长7%。3个产品中,Soliris销售额8.001亿美元(+2%,市场容量+2%)、Strensiq销售额1.107亿美元(+50%,市场容量+58%)、Kanuma销售额1960万美元(+63%,市场容量+58%)。

在发布Q1报告的同时,Alexion还公布了重点在研药物ALXN1210治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)III期临床项目中第2个头对头研究的积极顶线数据。

该研究是一项开放标签、随机、主动控制、多中心临床研究,在195例成人PNH患者中开展,评估了ALXN1210静脉输液相对于Soliris静脉输液的疗效和安全性。这些患者之前已接受Soliris治疗至少6个月,并且乳酸脱氢酶(LDH)水平≤正常值上限(ULN)的1.5倍。研究中,ALXN1210治疗组每8周输注一次,Soliris治疗组每2周输注一次。26周治疗期之后,所有患者进入扩展期并全部接受ALXN1210每8周一次输注治疗长达2年时间。主要终点是根据治疗第183天时LDH水平相对于基线的百分比变化测定的溶血情况。次要关键终点包括:经历突破性溶血*的患者比例、FACIT-疲劳量表评价的患者生活质量相对基线的变化、从基线至治疗第183天的输血避免以及血红蛋白水平稳定的患者比例。

数据显示,该研究达到了主要终点,同时也达到了全部4个关键次要终点。研究结果证明了ALXN1210相对于Soliris的非劣效性:接受Soliris治疗病情稳定的PNH成人患者,可以安全有效地从每2周一次Soliris输液治疗切换至每8周一次ALXN1210输液治疗。此外,所有5个终点的数值结果都有利于ALXN1210。值得注意的是,ALXN1210治疗组没有发生一例突破性溶血,而Soliris治疗组发生了5例。

安全性方面,ALXN1210一般耐受性良好,并与所观察到的Soliris安全性相一致。最常见不良事件为头痛和上呼吸道感染;最常见严重不良事件为发热和溶血,Soliris治疗组分别发生3例和2例。研究中,无一例患者因不良事件退出。ALXN1210治疗组未观察到治疗出现的抗药性抗体,Soliris治疗组发生1例,未检测到中和抗体,疗效、安全性、药代动力学、药效学无明显影响。ALXN1210和Soliris治疗组均未观察到脑膜炎球菌感染病例。脑膜炎球菌感染是一种已知的与终端补体抑制相关的风险,具体的风险缓解计划在Soliris中已实施10年,以尽量减少患者风险。

该研究的详细数据将在未来召开的医学会议上公布。这也是ALXN1210第2次在大型头对头比较研究中达到高标准目标,所取得的强有力数据证实,PNH患者可以安全有效地从Soliris转向ALEX1210治疗。今年3月公布的首个头对头III期临床中,ALXN1210在既往未接受补体抑制剂治疗的PNH患者中与Soliris相比在主要终点及全部5个关键次要终点也达到了非劣效性终点,包括突破性溶血。

根据III期项目数据,Alexion计划在2018年中期向美国、欧盟及日本提交ALXN1210的上市申请文件。如果获批,ALXN1210的差异化特性将为PNH患者和临床医生带来有意义的治疗改善。

摆脱Soliris依赖的两大法宝:开发升级版产品&重建研发管线

Alexion目前严重依赖Soliris,该公司2017年销售额的87%来自该产品。Soliris也是全球最昂贵的药物之一,年治疗成本高达50万美元,同时也是全球最畅销的孤儿药之一,2017年全球销售额高达28.43亿美元,位居《2018年最畅销孤儿药TOP10》榜单第4位。目前,Soliris已获批3种超级罕见病:PNH、aHUS、抗AchR抗体阳性gMG,治疗脊髓炎-视神经频谱障碍(NMOSD)也已处于III期临床。

ALXN1210是一种长效C5补体抑制剂,能抑制人体免疫系统补体级联反应中的C5蛋白。该药的开发被定位为Soliris的升级版,后者于2007年上市,其美国专利预计将在2027年到期,届时该药将不可避免地面临仿制药冲击。若ALXN1210成功开发,有望将专利保护延长至2035年。

目前,ALXN1210静脉输液剂型治疗PNH和aHUS已处于III期临床,治疗AchR抗体阳性gMG尚处于早期临床,治疗IgA肾病处于临床前阶段。除了IV剂型之外,Alexion也正在开发ALXN1210皮下注射剂型每周一次以及新一代的每2周一次和每4周一次给药方案。

在开发Soliris升级版产品的同时,Alexion也正在“重建”临床管线,将研究重点由“超罕见”转向“罕见”。就在4月初,该公司出资8.55亿美元收购了瑞典罕见病药商Wilson Therapeutics。但此次收购获得的唯一一款药物WTX101的预期市场峰值仅有2.5亿美元,因此有分析师预计,Alexion既然提出“重建”管线,可以预计未来将开展更多的小型收购,来减少对Soliris的依赖。(生物谷Bioon.com)

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