基因治疗

是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目的。即将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说,基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。

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已完成国内首批基因治疗案例——新尚集团川大共建基因治疗平台助力中国精准医疗产业腾飞

来源:华西都市报 2018-05-08 14:30

小编推荐会议:2018基因编辑与基因治疗研讨会

新尚集团—四川大学转化项目签约仪式。

基因治疗作为一种新兴的医学治疗手段,在过去十年里取得了巨大发展,并引领着精准医学领域最具革命性的全球医疗变化之一。而在四川也出现了大型的研发平台。


去年9月,四川大学生物治疗国家重点实验室与新尚集团联合建立了国内最大的基因治疗药物研发与规模生产平台——成都金唯科生物科技有限公司。记者获悉,第一款基因治疗药物已投入第一批患者临床试验中。30天内有60%以上的患者取得明显效果,这也是全国首批基因治疗临床案例。


全国首例


100名病患完成基因治疗



什么是基因治疗?将正常基因引入患者细胞内,以纠正致病基因的缺陷而治疗疾病。在国际上,基因治疗对人类重大疾病治疗正在取得突破性进展。基因治疗作为一种新兴的医学治疗手段,被2009年Science杂志评选的全球十大科学进展之一。在刚刚过去的2017年,美国FDA首次批准三种基因疗法的上市。不久的将来,更多的基因治疗方法将从实验室走向临床,掀起一场新的医学革命。


记者了解到,成都金唯科生物科技有限公司通过与眼科团队合作,第一款基因治疗药物在去年已投入第一批患者临床试验中。截至目前已进行了100例病人的基因治疗。据公司总经理杨阳介绍,目前的结果表明,研发的基因治疗药物安全性100%,30天内有60%以上的患者取得明显效果,极大的改善了病人视力缺陷,这是全国首批基因治疗临床案例。“此外,我们团队在血友病、神经肌肉疾病等重大遗传疾病的基因治疗领域也取得关键进展,在此感受到所取得成果为社会创造福利所带来的责任与动力。”


杨阳介绍,目前正有序推进中国多个新型基因治疗药物进入临床研究与产品上市,这将有力推动国内基因治疗产业的快速发展,并抢占国际基因药物研发制高点。将知识与产业相融合,科技与企业相结合,使企业向独角兽迈进,为行业发展提供助力。


背靠川大国家重点实验室 5年内成为国内最大的基因治疗平台


虽然目前公司成立还不到一年,但是已经取得了突破性的进展,杨阳希望通过3-5年的奋斗与努力,把成都金唯科生物科技公司打造为国内规模最大的基因治疗规模生产与研发平台,争当国际基因治疗第一梯队。


为何他能有如此底气?据介绍,该公司是由四川大学生物治疗国家重点实验室与新尚集团联合建立。据了解,四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室在基因免疫细胞治疗领域的基础研究和应用研究方面具有国际优势。而实验室的科研阵容也可谓“豪华”:现任实验室主任为中国科学院院士、原四川大学副校长魏于全,具有高级职称的研究人员150多人,包括中科院院士1人,国家千人计划特聘教授(包含青年千人计划特聘教授)45人、教育部长江学者特聘教授(包含青年长江)15人、国家杰出青年基金获得者22人。实验室共申请了国内外专利250余项,获得授权专利120多项。实验室自主研发了近100种处于不同开发阶段的创新药物,共转让新药43项,共有5个自主研发的国家一类新药进入临床研究阶段。


而新尚集团则更是实力雄厚,其以IT连锁卖场经营及商业综合体运营、房地产开发、IT销售与软硬件开发、国际家居建材产为主,打造的IT连锁卖场上海新尚数码广场经营处于全国领先地位。


在知识经济领域,则以知识产权交易中心、产业技术研究院、成果转化产业园、产业投资基金为主,打造高校知识产权生态圈。在知识经济领域与浙江省共同成立浙江知识产权交易中心;与浙江大学共同开发浙江大学科技成果转化园-紫金特色小镇;在成都开发上海交通大学、四川大学、电子科技大学科技成果转化园;与软银中国资本共同成立10亿科技成果转化投资基金;投资50余家高校科技成果转化企业。


目前成都金唯科生物科技有限公司正全力推动中国多个新型基因治疗药物进入临床研究与产品上市,“我们的技术水平领跑国内基因治疗领域,未来我们还要抢占国际基因药物研发制高点。”


校企合作 教授在学校也能成为“富豪”


杨阳不光是成都金唯科生物科技公司总经理,他还是四川大学生物治疗国家重点实验室魏于全院士团队成员,同时也是四川大学副教授。副教授能够做公司的总经理,这也得益于新尚集团与四川大学校企合作的新模式。


去年9月27日下午,四川大学生物医药重大科技成果转化项目签约仪式在桃源酒店隆重举行——川大7项科技成果引资8个亿,并在成都落地转化,而成都金唯科生物科技公司便是其中一个项目。


这也是川大科技成果转化确权奖励给科学家个人比例最高的项目。学校首次以90%的确权比例将股权奖励给该团队中的科学家和学者个人,总额约3.2亿元。四川大学校长谢和平表示,“今天的签约就是一个范本,校园中普通的老师、学者不需要去当企业家、去当高管,只需要在学校、在实验室有创新创造、有高科技成果,也同样能在学校平凡的岗位上成为知识型的一流的新‘富豪’。”


新尚集团相关负责人表示,正积极通过释放高校的智库,将知识转化为知识经济。同时也希望政府为人才、项目、企业提供好的适宜的服务政策,企业才能更好地用好市场化之手,将科技成果转化后的产品投入市场,达成学校、政府、人才、企业多方共赢。“未来,在政校企协同创新模式下,我们希望孵化更多的独角兽企业。”

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