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嘉宾摘要(中篇)-2018基因编辑与基因治疗研讨会

  1. 基因编辑 基因治疗 CRISPRCas9 疾病治疗 嘉宾

来源:本站原创 2018-04-17 14:17

小编推荐会议:2018基因编辑与基因治疗国际研讨会嘉宾摘要(中篇)-2018基因编辑与基因治疗研讨会5月17到18日在上海杨浦区小南国花园酒店,生物谷将举办2018基因编辑与基因治疗国际研讨会,邀请国内外一线专家, 临床医生深入研讨,推动交流与合作。以下是部分嘉宾的摘要。谢震清华大学谢震,现任清华信息科学与技术国家实验室,生物信息学研究部,清华大学合成与系统生物学中心,研究员。2006年获美国内华


嘉宾摘要(中篇)-2018基因编辑与基因治疗研讨会
5月17到18日在上海杨浦区小南国花园酒店,生物谷将举办2018基因编辑与基因治疗国际研讨会,邀请国内外一线专家, 临床医生深入研讨,推动交流与合作。以下是部分嘉宾的摘要。


谢震
清华大学

谢震,现任清华信息科学与技术国家实验室,生物信息学研究部,清华大学合成与系统生物学中心,研究员。2006年获美国内华达大学生物学博士。分别于2006年至2010年在哈佛大学系统生物学中心,2010年至2011年在麻省理工学院生物工程系、计算机与人工智能实验室从事博士后研究。2011年入选国家首批”青年**”计划。自2013年担任Quantitative Biology杂志Assistant Editor-in-Chief。第五届农业转基因生物安全委员会委员。主要从事医学合成生物学研究,及其在基因治疗、细胞治疗应用中的关键技术研究。在Science、Nature子刊、PNAS等杂志发表20余篇论文,申请中国和国际专利8项。

演讲题目:  CRISPR-Cas9双敲系统对BRAFV600E型黑色素瘤细胞耐药性的基因相互作用研究

BRAFV600E型的突变普遍存在于黑色素瘤患者中,带有这种突变型的患者较其他黑色素瘤患者,平均生存期较短。尽管维罗菲尼被广泛应用于治疗该型突变的黑色素瘤患者,也有一定临床效果,然而,BRAFV600E型突变的黑色素瘤细胞最终会产生维罗菲尼耐药机制,导致其在患者体内复发。目前,对于耐药性的高通量基因相互作用的筛选工作仍然欠缺。由此,我们建立了一套基于CRSIPR-Cas9的,含有42732个敲除质粒,针对3528个基因对的双敲筛选系统,运用于在黑色素瘤细胞系A375中筛选出有潜在临床价值的抗维罗菲尼耐药性的小分子药物组合。我们也以特定的组合型功能模块为根据,对耦合功能模块内的基因对的维罗菲尼耐药行为进行了规律分析。总之,我们建立的高通量筛选平台有助于揭示黑色素瘤细胞对维罗菲尼产生耐药过程中的基因相互作用关系,对于生物医药研究及基础科学机理研究都有促进作用。


丁秋蓉
中科院上海生命科学研究院

中科院上海生命科学研究院研究员,获国家青年**计划、上海浦江人才等资助。2010-2014年在哈佛大学干细胞研究所、干细胞与再生生物学系从事博士后研究。主要研究方向为多能干细胞的肝脏定向分化、疾病模拟和基因治疗方案研究。先后承担科技部重大专项、国自然面上等研究课题。近年来在Cell Stem Cell、Circ Res、Cell Res、Mol Ther等发表第一或通讯作者文章多篇,研究成果分别获选美国心血管学会评选的2014年心血管领域十大进展,Circulation Research杂志2014年度最佳论文和Cell Stem Cell杂志2013年度最佳论文。

演讲题目: 基因编辑大规模筛选在多能干细胞肝向分化和肝脏再生研究中的应用

基因组编辑技术的飞速发展,尤其是近年来CRISPR/Cas9基因组编辑体系的出现,使得研究人员能高效地在细胞株和动物模型中对基因组进行精确编辑,并进行大规模遗传筛选。利用CRISPR体系,同时结合报告基因系统,我们针对人多能干细胞肝向分化中的调控因子进行了大规模筛选,鉴定出若干基因在人多能干细胞体外定向分化为肝脏样细胞过程中起调节作用。并根据筛选出的调节基因及其相关功能提示,进一步进行了有针对性的化合物文库筛选,发现有效的小分子抑制剂能显著促进多能干细胞的肝向分化。同时,我们建立了CRISPR体内高效肝脏靶向体系,并进一步用于大规模筛选参与肝脏再生过程中的调节分子。我们的研究提示了基于CRISPR平台的大规模筛选系统在体内和体外生物过程研究中的应用价值。


王宇
中国科学院动物研究所

王宇博士,中国科学院动物研究所研究员,中国科学院 “百人计划”引进国外杰出人才,干细胞与生殖生物学国家重点实验室干细胞与小分子调控实验室PI,中国科学院大学存济医学院岗位教授。2004年本科毕业于中国科学技术大学,2010年博士毕业于哈佛大学化学与化学生物学系,师从Hedgehog信号通路领域的奠基人之一Andrew P. McMahon教授,此后于哈佛大学和威斯康辛大学麦迪逊分校分别做博士后研究,分别师从于主导开发出两个上市原创药的Lee L. Rubin教授和人类干细胞领域的开创者之一James A. Thomson教授。王宇实验室专注于小分子药物和干细胞生物学两个领域的融合交叉研究,我们致力于应用药物发现的技术发现再生医学和癌症的新机制、新靶点,进而开发新药物。同时,他们对于开发新颖有趣的化学生物学技术有浓厚兴趣。 先后获得国家自然科学基金、科技部重大科学研究计划、中科院“百人计划”等多个项目支持。有多篇论文发表于综合类一流杂志如PNAS、eLife和专业类一流杂志如JACS、Nucleic Acids Research、Cell Chemical Biology、ACS Chemical Biology、Current Opinion in Cell Biology,另外持有2个关于蛋白标记、药物筛选技术、候选药物分子结构的国际PCT及美国国家专利。其中一个专利已于2010年授权全球领袖药企之一Genentech非独占性使用。

演讲题目: 药物控制的CRISPR/Cas9系统

 基因在时空上的正确表达及其精密有序的调控是细胞生长、增殖、分化、衰老及凋亡等重要生理过程有序进行的前提和基础。相应的,通过可控的方式,从分子水平实现对基因功能的精确操控对于实现对生物学机制更精确的解析和更可控更安全的临床应用都有极为重要的意义。
王宇研究组致力于通过化学生物学手段发展新颖有用的分子和细胞生物学工具。他们提出通过在CRISPR/Cas9系统上嫁接雌激素受体元件(ERT2),使其在细胞内的核定位受到小分子药物4-羟他莫昔芬(4OHT)的调控,从而建立一种药物诱导型的CRISPR/Cas9技术(HIT,Hybrid drug Inducible CRISPR/Cas9 Technologies),从分子水平更加灵活准确的操控功能事件。他们从转录激活系统入手,对多种技术方案经过一系列优化、改造、对比之后,建立了一套低本底、高效率的药物诱导系统(HIT-SunTag)。在此基础上,他们又利用不同长度的sgRNAs可以选择性引导Cas9蛋白结合和剪切靶DNA的特性,建立了一套可以同时实现药物诱导的基因组编辑和转录激活的系统(HIT2,寓意 “一箭双雕”)。和现有的多种药物诱导系统对比,HIT-SunTag和 HIT2系统呈现出更低本底、更高效率、更高药物选择特异性、以及可逆性及快速应答等多方面优势

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