临床研究

以疾病的诊断、治疗、预后、病因为目标;以病人为对象;以群体研究为主要研究方法;以医疗机构为基地的一类医学研究的总称。通过临床研究获得治疗方法的安全性和有效性。在群体中进行药物测试,以期获得剂量、药物作用、不良反应等相关资料,从而对治疗方法进行安全性有效性评价。

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罕见病新药信息!美国FDA第2次授予PI3K-δ/γ激酶双效抑制剂tenagisib孤儿药地位

来源:本站原创 2018-04-10 12:06


2018年04月10日/生物谷BIOON/--Rhizen制药公近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已经授予靶向药物tenagisib(RP6530)治疗皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)的孤儿药地位。之前,FDA也授予了该药治疗外周T细胞淋巴瘤(PTCL)的孤儿药地位和快速通道地位。

孤儿药是指开发用于治疗罕见病的药物。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病治疗药物的制药公司将获得相关激励措施,包括各种临床开发激励措施,如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助,以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。快速通道则是旨在促进针对严重疾病的药物开发和快速审查,以解决显著未获满足的医疗需求。

tenagisib是一种高度选择性、具有口服活性的磷酸肌醇3-激酶δ和激酶γ((PI3K-δ/γ)双效抑制剂。PI3Kδ和PI3Kγ是2种激酶,在恶性B细胞和T细胞的生长及存活中扮演了关键的角色,其信号通路会引起恶性B细胞与T细胞的增殖,也有可能在肿瘤微环境的形成和维持中起作用。在全血、细胞、酶活研究中,tenagisib能高效抑制PI3K-δ/γ,除了抑制永生癌细胞系和白血病/淋巴瘤细胞的生长之外,tenagisib在肿瘤微环境的调控中也发挥着重要作用。临床前研究显示,tenagisib能重编程巨噬细胞,从一种免疫抑制状态的M2表型(pro-tumor,癌前)转变为一种炎性M1表型(anti-tumor,抗肿瘤),这将有望增强免疫检查点抑制剂的活性或客服对这类药物的耐药性。

就在最近,FDA授予了来自Verastem公司口服双效PI3K-δ/γ抑制剂duvelisib治疗3种血液系统恶性肿瘤的优先审查资格,包括慢性淋巴细胞白血病(CLL)、小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)、滤泡性淋巴瘤(FL)。

Rhizen公司创始人兼总裁Swaroop Vakkalanka博士表示,这是FDA第2次授予tenagisib孤儿药地位,对此我们感到非常高兴。我们期待着进一步推动这种创新药物治疗T细胞淋巴瘤的临床开发。

Rhizen是一家总部位于瑞士拉绍德封的临床阶段生物制药公司,专注于发现和开发靶向信号传导网络和离子通道的创新小分子药物,用于癌症、炎症、自身免疫性疾病、代谢性疾病的治疗。自2008年成立以来,Rchizen公司已创建了一个多样化的研发管线,其中包括多种靶向多种癌症和免疫相关细胞信号通路的创新药物。(生物谷Bioon.com)

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