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美国FDA授予Scholar Rock公司脊髓性肌萎缩症首创新药SRK-015孤儿药地位

来源:本站原创 2018-03-31 14:58


2018年03月31日讯 /生物谷BIOON/ --Scholar Rock是一家总部位于美国马萨诸塞州剑桥市的生物技术公司,专注于围绕生长因子生物学机理开发新型抑制剂类药物。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予先导抗体候选药物SRK-015治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的孤儿药地位(ODD)。

SRK-015是一种首创的(first-in-class)、选择性的肌肉生长抑素(myostatin)激活抑制剂。肌肉生长抑素是生长因子TGF-β超家族中的一员,主要在骨骼肌细胞中表达,能够调节和分解肌肉质量,参与介导了各种限制肌肉生长的消耗性疾病,可导致发生肌肉萎缩症。SRK-015通过在超细胞水平抑制肌肉生长抑制素的降解功能,从而可以使更多的肌肉生长。Scholar Rock公司认为,SRK-015有望成为首个能逆转或防止SMA患者肌肉萎缩的肌肉靶向疗法,该药具有作为单药或与现行标准护理联合用药的潜力。

在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施,包括各种临床开发激励措施,如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助,以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

Scholar Rock公司总裁兼首席执行官Nagesh Mahanthappa博士表示,我们非常高兴FDA授予SRK-015治疗SMA的孤儿药资格,FDA的这一决定比我们预期的要早得多,这标志着公司先导产品开发的一个重要里程碑。我们计划在2018年第二季度推动SRK-015进入首个人体I期临床研究。(生物谷Bioon.com)

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