首页
生物在线 会议汇展 试用中心 CT学院 行云学院 活动集锦 热门标签云
更多
生物医药新媒体门户
登录 | 注册
手机下载客户端
新功能、新界面、新体验，扫描即可下载生物谷APP!

人物访谈

首页 » FDA信息 » 美国FDA授予Scholar Rock公司脊髓性肌萎缩症首创新药SRK-015孤儿药地位

美国FDA授予Scholar Rock公司脊髓性肌萎缩症首创新药SRK-015孤儿药地位

来源：本站原创 2018-03-31 14:58


2018年03月31日讯 /生物谷BIOON/ --Scholar Rock是一家总部位于美国马萨诸塞州剑桥市的生物技术公司，专注于围绕生长因子生物学机理开发新型抑制剂类药物。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予先导抗体候选药物SRK-015治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的孤儿药地位（ODD）。

SRK-015是一种首创的（first-in-class）、选择性的肌肉生长抑素（myostatin）激活抑制剂。肌肉生长抑素是生长因子TGF-β超家族中的一员，主要在骨骼肌细胞中表达，能够调节和分解肌肉质量，参与介导了各种限制肌肉生长的消耗性疾病，可导致发生肌肉萎缩症。SRK-015通过在超细胞水平抑制肌肉生长抑制素的降解功能，从而可以使更多的肌肉生长。Scholar Rock公司认为，SRK-015有望成为首个能逆转或防止SMA患者肌肉萎缩的肌肉靶向疗法，该药具有作为单药或与现行标准护理联合用药的潜力。

在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施，包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

Scholar Rock公司总裁兼首席执行官Nagesh Mahanthappa博士表示，我们非常高兴FDA授予SRK-015治疗SMA的孤儿药资格，FDA的这一决定比我们预期的要早得多，这标志着公司先导产品开发的一个重要里程碑。我们计划在2018年第二季度推动SRK-015进入首个人体I期临床研究。（生物谷Bioon.com）

版权声明：本文系生物谷原创编译整理，未经本网站授权不得转载和使用。如需获取授权，请点击
温馨提示：87%用户都在生物谷APP上阅读，扫描立刻下载! 天天精彩！


下载生物谷app，随时评论、查看评论与分享，或扫描上面二维码下载

相关阅读

相关标签

Scholar Rock SRK-015 脊髓性肌萎缩症
最新会议 培训班 期刊库
在线课堂 Webinar

病毒去除/灭活的方法及工艺的选择

2019肿瘤免疫系列网络研讨会第二期

生物样本库整体解决方案介绍

推荐阅读

最新课程

关于我们 | 产品大全 | 资料下载 | 营销服务 | 联系我们 | 加入我们 | 友情链接 | 沪ICP备14018915号-1

旗下网站：生物谷 | 生物在线 | 品牌会议 | 医药生物汇展网 |
Copyright©2001-2017 bioon.com 版权所有 不得转载. 著作权声明 | 法律声明 | 互联网药品信息服务资格证书((沪)-非经营性-2015-0022)