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罕见病新药速递!Shire遗传性血管性水肿药物lanadelumab在欧盟进入正式审查

来源:本站原创 2018-03-31 14:58


2018年03月31日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日,该公司宣布欧洲药品管理局(EMA)已受理lanadelumab(SHP643)的上市许可申请(MAA)并将进行加速评估;此外,加拿大卫生部(Health Canada)已通过优先审评受理了lanadelumab的新药提交(NDS)。

在美国方面,FDA在2017年授予lanadelumab突破性药物资格,今年2月份,FDA受理了lanadelumab的生物制品许可申请(BLA)并授予了优先审查资格,处方药用户收费法(PDUFA)目标日期为2018年8月26日。此外,lanadelumab在澳大利亚也获得了优先审评。

lanadelumab是一种实验性全人源化单克隆抗体药物,能够特异性结合并抑制血浆激肽释放酶,目前该药正开发用于12岁及以上遗传性血管性水肿(HAE)患者,预防血管性水肿发作。lanadelumab通过皮下注射给药,在HAE患者体内的半衰期为14天。

HAE是一种罕见的遗传病,在全球范围内的发病率为1/10000至1/50000。该病发病症状主要表现为手足部、胃肠道及上呼吸道的反复肿胀,肿胀常会导致患者的虚弱及疼痛,严重影响患者的生活质量,如果发病部位在喉部,则可能会危及生命。

lanadelumab治疗HAE监管文件的提交,是基于4项临床研究的数据,包括关键性III期疗效和安全性研究HELP及其扩展研究的中期数据。HELP是迄今为止在HAE领域开展的最大规模的预防性研究,共入组了125例年龄在12岁及以上的I/II型HAE患者。该研究显示,每2周一次皮下注射300mg剂量lanadelumab使HAE发作的平均频率显著降低了87%。此外,探索性终点和事后分析显示,在试验稳态阶段(第70天至第182天)病情发作减少了91%,并且有近80%的患者实现病情无发作状态。该研究中,未发生治疗相关的严重不良事件或死亡报告。最常见的不良反应是注射部位疼痛(安慰剂组29.3%,lanadelumab组42.9%)。

Shire研发负责人兼执行副总裁Andreas Busch博士表示,lanadelumab是首个正在评估预防HAE发作的单克隆抗体药物,如果获批,该药有望改变这一罕见疾病的临床治疗模式。我们期待着与监管机构合作,尽快为HAE患者群体带来这种新的治疗选择。(生物谷Bioon.com)


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