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首款RNAi药物patisiran治疗hATTR淀粉样变性显著改善心脏结构和功能

来源:本站原创 2018-03-30 10:52


2018年03月30日/生物谷BIOON/--RNAi疗法开发领域的领军企业Alnylam制药公司近日在日本熊本举行的第16届淀粉样变性国际研讨会(ISA)上公布了RNAi药物patisiran治疗遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性的III期临床研究APOLLO的新数据。

此次会上公布的是心脏亚群结果:APOLLO研究中有56%(n=126)受试者被纳入了预定义的心脏亚群。数据显示,与安慰剂相比,patisiran与心肌病的显著改善具有相关性。在hATTR淀粉样变性患者中,心肌病是导致死亡的首要原因。具体而言,在第18个月时,patisiran治疗组心脏结构(平均左心室[LV]壁厚度减少)和功能(LV舒张末期容积和整体纵向应变减少)。另外,在这一心脏亚群中,与安慰剂相比,patisiran也与更高的步速具有相关性。此外,与安慰剂组相比,patisiran治疗组在第9个月和第18个月时心脏应激生物标志物NT-proBNP水平显著降低(p=7.7x 10-8次方)。高水平的NT-proBNP与心脏淀粉样变性死亡率增加有关。安全性方面,心脏亚群的心脏不良事件(AEs)和严重不良事件(SAEs)发生率与整个appOLO研究人群中patisiran治疗组和安慰剂组相似。死亡发生率相似,patisiran治疗组为4.7%,安慰剂组为7.8%。

海德堡大学医院Arnt Kristen M.D表示,这些结果突显了patisiran通过显著改善心脏结构和功能缓解hATTR淀粉样变性心脏表现的潜力。这些改善,结合patisiran对神经功能缺损的有益作用,似乎与良好的步行速度影响相关,而步行速度是患者功能状态的一个重要指标。此外,横跨一系列超声心动图参数的改善,包括左室壁厚度及收缩强度以及对心脏应激生物标志物的积极影响,表明patisiran具有为心脏受累的hATTR淀粉样变性患者带来显著受益的潜力。


patisiran是一种通过静脉注射的RNAi药物,靶向甲状腺素运载蛋白(TTR),目前正开发用于hATTR淀粉样变性的治疗。patisiran旨在靶向并沉默特异的信使RNA(mRNA),阻断TTR蛋白的生成,这可能有助于减少沉积并促进TTR淀粉样蛋白在外周组织中的清除,并恢复这些组织的功能。

之前,patisiran已被美国FDA授予了突破性药物资格,目前正在接受FDA的优先审查和欧盟EMA的加速审查。FDA预计将在2018年8月11日做出最终审查决定。如果获批,该药将是RNAi现象被发现整整20年以来上市的首款RNAi药物。(生物谷Bioon.com)

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