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利用干细胞疗法如何治疗癌症、阿尔兹海默病等多种人类疾病?

来源:本站原创 2018-03-22 09:05

小编推荐会议:2018第九届细胞治疗国际研讨会

近年来,科学家们经过深入研究发现利用干细胞疗法有望治疗多种人类疾病,包括阿尔兹海默病、癌症、糖尿病等,本文中,小编就整理了干细胞疗法治疗多种人类疾病的相关研究,分享给大家!

【1】Stem Cell Rep:干细胞研究揭示阿兹海默症新疗法

doi:10.1016/j.stemcr.2018.01.031

最近一项研究发现通过靶向大脑中一类蛋白的转运过程,能够为治疗阿兹海默症提供新的思路。研究者们发现利用药物阻断蛋白质在细胞内的转运能够降低大脑死亡的前体标志物的产生。

阿兹海默症是神经退行性疾病的一种,患有该疾病的患者大脑组织中主要有两类蛋白的沉积:一种是beta-淀粉样多肽,主要存在于细胞外;另外一种是Tau,主要存在于细胞内。这两种毒性蛋白都会导致阿兹海默症患者大脑细胞的死亡。

近期研究表明这两种蛋白质的沉积是由于机体的正常转运机制出现了问题,因此蛋白被困在叫做内吞小体(endosome)中。帮助上述两类蛋白质运输的系统叫做内吞网络(endosomal network),蛋白质要想正常加工转运或回收处理,该系统就必须维持正常。

在最近的这项研究中,来自华盛顿大学医学院的研究者们利用干细胞分化产生了人源大脑细胞,并对其进行研究。结果表明,一类促进内吞网络正常运行的化合物能够显著降低上述两类毒性蛋白的累积。相关结果发表在最近一期的《Stem Cell Reports》杂志上。

【2】Stem Cells Res Ther:基因修饰干细胞或可治疗阿尔茨海默氏病

doi:10.1186/scrt440

近日,加州大学欧文分校神经生物学家发现,当基因修饰的神经干细胞移植到有阿尔茨海默氏病症状和病理特征的小鼠大脑中时,显示出阳性结果。相关研究论文发表在Stem Cells Research and Therapy杂志上,该基因修饰的神经干细胞已被证明在两个不同的小鼠模型中发挥作用。

阿尔茨海默氏病,是痴呆的最常见形式之一,与淀粉样蛋白-β在大脑中聚集,形成斑块有关。在寻找一个可行的治疗方法过程中,科学家们现在正在研究非药物的方法来延缓本病。

一种选择被认为是增加酶--脑啡肽酶的生成,从而打破分解β-淀粉样蛋白。来自加州大学欧文分校的研究人员调查了通过给小鼠大脑提供脑啡肽酶来降低β-淀粉样的可能性。

研究表明,脑啡肽酶随着年龄增长而下降,因此可能影响老年痴呆症的风险,神经生物学和行为学助理教授Mathew Blurton-Jones说:如果淀粉样蛋白的积累是阿尔茨海默氏病的驱动原因,那么减少β-淀粉样生产或增加其降解可能是有益的,特别是在疾病开始早期。

【3】Nat Biotechnol:干细胞疗法治疗黄斑退化

doi:10.1038/nbt.4114

2015年6月, 86岁的Douglas Waters出现了严重的老年性黄斑变性症状(AMD),导致难以看清东西。几个月之后,他成为了UC Santa Barbara的研究者开发的利用干细胞诱导分化的视觉细胞治疗AMD的临床试验的一员。

在手术之前,Douglas的视力很差,右眼几乎看不到任何东西。而手术之后,他的视力恢复地很快,能够阅读报纸以及干一些农活。

这项出色的临床治疗结果发表在最近一期的《Nature Biotechnology》杂志上,该文章描述了将从干细胞诱导而来的,工程化的视网膜色素上皮细胞移植进入患者的眼睛中,从而帮助AMD患者重建光明。结果表明该方法具有安全性以及有效性。

【4】利用干细胞疗法真的能够治疗人类失明吗?

新闻阅读:Curing blindness with stem cells – here’s the latest science

2006年,Nature杂志刊登的一篇研究报告中,研究人员描述了干细胞如何被用来恢复失明小鼠的视力,随后的研究中,研究人员想通过研究来证明是否能够利用干细胞来治疗人类的失明。来自基尔大学的研究人员Rachel Gater表示,时间快进到12年后,我们似乎还没有完全实现该目标,2015年在日本进行的一项值得注意的临床试验宣告终止,原因则是患者的眼睛存在肿瘤产生的风险,那么我们到底是否能利用干细胞疗法来治疗人类失明呢?或者说我们是否距离这个目标还有十年之遥呢?

视网膜是眼睛背部的重要组织,其能够感知光线,并将视觉信息传递至大脑组织,而诸如黄斑变性和青光眼等眼部疾病的主要特征则是视网膜细胞的损伤,这最终会导致机体视觉的丧失和失明,科学家们希望能够寻找到一种方法来替代或保存损伤的视网膜细胞,从而有效治疗多种眼部疾病。

干细胞的使用或能带来较大的帮助,因为干细胞能够被诱发转化成为任何一种类型的细胞,2010年,科学家们就在实验室中成功引导干细胞转化成了视网膜细胞,因此研究人员坚信这些干细胞后期能被用于治疗眼部疾病,替代患者眼睛中损伤的视网膜细胞。

尽管此前科学家们通过研究在实验室中成功分离且保存了视网膜干细胞,然而在这些干细胞被用来治疗患者之前研究人员还需要进行大量的研究,首先他们所面临的最大挑战就是解决如何将疗法安全运输到患者眼睛中合适的位置,眼睛是一种非常小且脆弱的器官,注射针或手术都有可能会对眼睛造成更大的伤害。

【5】Cell Stem Cell:研究人员发现控制干细胞分化的药物!干细胞疗法或将终结肌肉萎缩症!

doi:10.1016/j.stem.2017.12.010

一个由UBC研究人员一起创造的药物也许可以克服干细胞治疗面临的主要挑战之一——干细胞可能会太早及太快分化变成特定的组织细胞。如果这个药物可以像在实验室小鼠身上那样发挥作用的话,也许将使干细胞疗法更接近现实。

UBC和斯坦福大学的研究人员对于使用干细胞辅助肌肉组织再生治疗肌肉萎缩症很感兴趣,肌肉萎缩症是一种遗传疾病,病人肌肉会随时间而受损变弱。干细胞具有分化产生组成人体特定组织的新细胞,因此具有治愈这类疾病的潜力。理论上,干细胞可以产生新组织替代受损的组织。

但是科学家们却鲜有成功,尤其是对于肌肉,因为干细胞一旦从实验室培养皿中分离出来就开始分化,不再是干细胞。就肌肉萎缩症而言,肌肉干细胞会停止分裂、分化形成肌纤维,而肌纤维的移植效果并不好。

“干细胞就像面粉一样,它们可以形成任何事物,但是一旦成型,就不再是面粉。”UBC医学遗传学教授、生物医学研究中心、生物医学工程学院教授、该研究通讯作者Fabio Rossi博士说道。“问题在于所有的干细胞都会变为‘面包’,但我们希望它们维持面粉的状态,这样它们就可以不断复制创造足够的可以用于移植并有效再生组织的细胞。”

【6】Science子刊:机械反应性干细胞疗法通过靶向组织硬度攻击癌症

doi:10.1126/scitranslmed.aan2966

在一项新的研究中,来自美国加州大学欧文分校的研究人员开发出一种基于干细胞的方法,这种方法能够选择性地靶向和杀死癌变组织,同时通过以更加局部的方式治疗这种疾病来阻止化疗的医学毒副作用。相关研究结果发表在2017年7月26日的Science Translational Medicine期刊上,论文标题为“Mechanoresponsive stem cells to target cancer metastases through biophysical cues”。论文通信作者为加州大学欧文分校药物科学副教授Weian Zhao。

Zhao和同事们对人骨髓干细胞进行编程以便鉴定出癌变组织的独特物理特性。为此,他们将一种机械反应性启动子添加到这些人骨髓干细胞中,这样它们就能够检测到非常坚硬的癌变组织,锁定它,并且激活它们装载的药物。

在这项新的研究中,这些研究人员报道,他们在小鼠体内高效地和安全地利用这种干细胞靶向系统治疗已经扩散到肺部的转移性乳腺癌。他们首先将这些经过编程的人骨髓干细胞移植到这些小鼠体内,让它们发现分泌胞嘧啶脱氨酶(cytosine deaminase)的肿瘤位点,并且停留在那里。他们随后给予这些小鼠一种被称作前体药物5-氟胞嘧啶的没有活性的化疗药物。这种药物能够被肿瘤位点中的胞嘧啶脱氨酶激活。

【7】Sci Transl Med:重磅!利用牙龈中的间充质干细胞来加速伤口愈合!

doi:10.1126/scitranslmed.aai8524

我们常常会注意到口腔内的伤口愈合速度会比其它部位的伤口愈合速度要快,牙龈组织的修复速度大约是皮肤损伤修复速度的两倍,而且其还能减少疤痕的形成,其中一个原因或许就是牙龈间充质干细胞(gingival mesenchymal stem cells,GMSCs),其能够产生多种类型的细胞;近日,一项刊登于国际杂志Science Translational Medicine上的研究报告中,来自宾夕法尼亚大学的科学家就通过研究阐明了牙龈间充质干细胞加速组织修复的新型分子机制。

研究者Songtao Shi表示,这项研究代表了我们所使用的几种不同方式的新型融合,首先我们知道,作为牙医,口腔中组织的愈合过程是完全不同的,其愈合速度要比皮肤快得多;其次,2009年我们就发现牙龈中含有的间充质干细胞具有较多的治疗用途;第三,我们还知道,间充质干细胞能够释放多种蛋白质,那么这些牙龈间充质干细胞是如何释放所有物质,并且加速粘膜组织伤口愈合的呢?

早期研究中,研究人员发现,间充质干细胞能够通过在胞外囊泡中释放信号分子来发挥多种功能,因此,理解如何有效区分牙龈组织和皮肤组织中间充质干细胞非常重要,这项研究中,研究人员对来自牙龈和皮肤中的间充质干细胞的功能进行了对比,他们发现,GMSCs包含多种蛋白质,包括炎症抑制因子IL-1RA,其能够阻断促炎性细胞因子的释放,同时IL-1RA还能被用作治疗风湿性关节炎的新型疗法。

【8】Cell Rep:糖尿病新疗法来啦!特殊的胰腺干细胞有望再生胰腺β细胞对葡萄糖产生反应!

doi:10.1016/j.celrep.2018.02.006

近日,一项发表在国际杂志Cell Reports上的研究报告中,来自迈阿密大学的研究人员通过研究发现,刺激人类胰腺中的祖细胞或能产生对葡萄糖响应的β细胞,相关研究有望帮助研究人员开发针对1型糖尿病的再生细胞疗法。

几十年来,科学家们一直假设胰腺中可能存在能够再生胰岛的祖细胞,但研究人员并未证明这种假设;本文中,研究人员就鉴别出了这些干细胞的确切解剖位置,同时也证实这些干细胞的增殖潜力,以及其能够转化成为对葡萄糖反应的β细胞。

研究者Juan Dominguez-Bendala博士说道,深度研究这些胰腺干细胞或能帮助我们利用内源性的细胞供应库来进行β细胞再生,同时未来开发出治疗1型糖尿病的新型治疗策略,结合此前研究人员利用BMP-7来刺激胰腺干细胞生长的结果,研究人员认为他们完全有能力诱导这些干细胞转化成为功能性的胰岛组织。

【9】Nat Biomed Engine:利用纳米囊泡装饰干细胞有望改善心脏修复的靶向性疗法

doi:10.1038/s41551-017-0182-x

尽管心脏干细胞疗法对于心脏病患者而言是一种极具前途的治疗手段,其能够指导细胞进入到损伤部位并让其停留,但如今在治疗心脏病方面科学家们仍然面临巨大挑战,近日,刊登在国际杂志Nature Biomedical Engineering上的一篇研究报告中,来自北卡州立大学的研究人员利用动物模型进行了一项初步研究,他们发现,利用血小板纳米囊泡来装饰心脏干细胞或能增加干细胞寻找并在心脏病发作损伤部位停留的能力,同时还能增强疗法的治疗效果。

研究者Cheng说道,血小板能够进入并停留到损伤位点,甚至在某些情况下其还能够招募机体自身存在的干细胞至损伤部位,但其似乎是一把双刃剑,这是因为,当血小板到达损伤位点时,其会诱发促进凝血的凝集过程,而在心脏病发作的时候,血凝块或许是研究人员最不想看到的。

于是研究人员就想知道是否在不诱导血凝的情况下能够选择血小板清楚定位并且粘附在损伤位点的能力,结果发现,位于血小板上的一类糖蛋白—粘附分子主要负责血小板寻找并结合损伤位点的能力,因此研究人员就从这些分子中开发出了一些血小板纳米囊泡结构,随后利用囊泡来对心脏干细胞表面进行装饰。

【10】Sci Rep:诱导多能干细胞衍生的内耳细胞或有望改善先天性听力缺失

doi:10.1038/s41598-018-20277-5

近日,一项刊登在国际杂志Scientific Reports上的研究报告中,来自日本熊本大学的研究人员通过研究成功移植了人类ips细胞衍生的内耳细胞,这些细胞能够在胚胎小鼠的内耳中表达来自人类的蛋白质。如今遗传性听力缺失占到了所有先天性听力缺失病例的一半,本文研究结果或有望推动研究人员靶向作用胚胎内耳的相关性研究。

在每500至1000个新生儿中就有1名新生儿会发生先天性听力缺失,而先天性听力缺失是最常见的先天性疾病,而且几乎一半的先天性听力缺失病例都具有一定的遗传性,治疗这类听力缺失的疗法包括耳蜗植入和助听器等,但目前并没有相关的根本治疗方法。

在人类遗传性的听力缺失中,耳聋也会在患者出生时伴随发生,因此,研究者认为,在胎儿期进行治疗是最为有效的,GJB6基因能够编码名为CONNEXIN 30的蛋白,该蛋白对于听觉的发育非常重要,而且在遗传性听力缺失病例中,GJB6基因缺失会诱发第二大常见疾病的发生。

此前研究中,研究者Ryosei Minoda报道,通过对Connexin 30蛋白缺失的胚胎小鼠进行基因疗法就能够恢复小鼠的听力缺失,而本文研究中,研究人员通过研究成功将人类ips衍生的细胞植入到了胚胎小鼠的内耳组织中,而这一研究或许是克服当今科学家们技术难题的一大突破。(生物谷Bioon.com)

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