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丁苯酞获“渐冻人孤儿药”资格 迈向50亿市场

来源:医药地理 2018-03-20 09:26

 

石药集团于2018年3月11日晚间公布,石药集团开发的用于治疗肌萎缩侧索硬化症的药物“消旋-3-正丁基苯酞”(丁苯酞),获得美国食品药品监督管理局(FDA)颁发的孤儿药资格认定。

肌萎缩侧索硬化症(ALS)也叫运动神经元疾病,俗称“渐冻人症”。这是一种罕见性疾病,多见于40~50岁的男性,其病因至今不明,医学认为部分病例与遗传及基因缺陷有关。渐冻人症是运动神经细胞进行性退化,导致的四肢、躯干、胸部腹部肌肉逐渐无力和萎缩,以及言语、吞咽和呼吸功能减退,直至呼吸衰竭死亡。

全球渐冻人症发病率很低,但对患者的生活质量及生命构成极大的威胁。尽管2017年“全球渐冻人日”之前,美国FDA日批准了日本田边三菱公司的依达拉奉用于治疗渐冻人症,此外还有美国FDA和欧盟第一个批准用于治疗ALS的药物利鲁唑(Rilutek),临床用药乃是凤毛麟角;在我国鼠神经生长因子注射剂和单唾液酸四己糖神经节苷脂(GM-1)也扩展用于“渐冻人症”的治疗;总体来说,仍然是个极为青涩的市场。

丁苯酞剑显偏峰

石药集团开发的丁苯酞软胶囊2005年获得国家食药监总局的生产批文,用于治疗脑中风患者轻、中度急性缺血性脑卒中,商品名为恩必普。经过公司辛苦卓绝的努力,2010年在国内城市样本医院用药市场已突破亿元,尤其是2010年丁苯酞氯化钠注射液上市后有了长足迈进。

“恩必普”是我国第三个拥有自主知识产权的国家一类新药,在全球86个国家受到专利保护。2015年开始在中国已进行了“丁苯酞”用于治疗ALS的临床研究。与此同时,石药集团已与美国和韩国两家知名公司,签署了恩必普软胶囊在欧美和韩国市场的专利使用权转让协议。

据中国医药工业信息中心数据显示,2016年国内22个重点城市样本医院丁苯酞的用药金额为6.90亿元,同比上一年增长了27.84%。在TOP200强榜单上,从2015年的第69位提前到60位。据2017年1~3季度数据测算,2017年丁苯酞的用药金额为8.35亿元。

丁苯酞氯化钠注射液是国际上首个作用于急性缺血性脑卒中多个病理环节的创新药物。丁苯酞氯化钠注射液相对于软胶囊更适合于急性缺血性脑卒中患者早期使用,对于急性缺血性脑卒中患者,可以不受溶栓治疗窗的限制,可改善缺血区脑灌注,改善神经功能缺损程度,挽救半暗带脑细胞。据公司年报,2016年在中国公立医疗机构终端以及中国城市零售药店终端丁苯酞的合计销售额29.26亿元,预计2018年全年国内丁苯酞市场将近超50亿元规模。

丁苯酞获得美国FDA的孤儿药资格认定后,在美国可享有7年市场独占权,以及最多高达50%研发费的税务减免,极大的拓宽了学术交流及市场空间。

依达拉奉的新机遇

依达拉奉是一种脑保护剂(自由基清除剂)。临床上多用于阻止脑梗塞的进展,缓解其伴随的神经症状,抑制迟发性神经元死亡和脂质过氧化,清除自由基,从而抑制脑细胞、血管内皮细胞、神经细胞的氧化损伤。

依达拉奉是2001年日本三菱制药公司研制上市的新药。2003年美国《缺血性脑卒中患者的早期处理指南》和2004年日本的《脑卒中治疗指导原则》确认是唯一经大规模临床试验证实有效的的神经保护剂。

2017年5月5日,美国FDA批准了田边三菱的依达拉奉用于治疗肌萎缩侧索硬化症,即渐冻人症。是22年来首个批准的肌萎缩侧索硬化(ALS)的新药,用药后可以延缓渐冻人身体机能下降。

据IMS公司数据显示,2010年全球日本三菱的依达拉奉市场达到顶峰的3.52亿美元,随后几年的销售额一直为1亿多美元。美国FDA批准用于渐冻人治疗后,将提升依达拉奉市场地位。

2003年新型的自由基清除型脑保护剂依达拉奉由先声药业率先研发成功,商品名必存,适用于改善急性脑梗塞所致的神经症状、日常生活活动能力和功能障碍。迄今为止,CFDA颁发了15家原料12家注射剂生产批文。

据中国医药工业信息中心数据显示,2016年国内22个重点城市样本医院依达拉奉用药金额7.70亿元,同比上一年增长了16.07%;从2015年的TOP200强榜单的53位提前到42位。据2017年1~3季度数据测算,2017年依达拉奉的用药金额为8.68亿元的规模。

依达拉奉市场TOP5品牌是南京先声的“必存”占据57.47%,吉林博大的“易达生”占据14.51%,扬子江南京海陵的“依风”占据6.22%,国药国瑞瑞的“依达”占据了5.10%,昆明积大的“积华尤敏”占据了4.67%,其它进入医院市场的七家占据了12.03%的份额。

利鲁唑-老骥伏枥

利鲁唑是赛诺菲安万特公司开发的药物,1996年美国FDA批准上市,商品名为Rilutek。1999年赛诺菲安万特公司的利鲁唑片剂在中国上市,商品名“力如太”。利鲁唑是是第一个获美国FDA和欧盟批准用于治疗ALS的药物。也是目前唯一公认对缓解ALS进展有效的药物,可改善病人生存状态,却无法阻止ALS病情的发展。

利鲁唑通过抑制脑内神经递质(谷氨酸及天冬氨酸)的释放,抑制兴奋性氨基酸的活性及稳定电压依赖性钠通道的失活状态来表现其神经保护作用。研究证明利鲁唑可减少兴奋性递质的毒性作用,增加细胞的存活率来达到治疗的目的。目前,利鲁唑片剂是国内渐冻人症临床上主要药物。 国产利鲁唑由鲁南贝特、江苏恩华、万特(海南)等三家生产,从而构成了进口与国产四家垄断市场的格局。

据中国医药工业信息中心数据显示,2016年国内22个重点城市样本医院利鲁唑口服制剂用药金额为1160万元,同比上一年下滑了10%。其中Aventis Pharma公司的“力如太”片剂占据了81.10%,鲁南贝特的胶囊剂“协一力”占据了15.90%,江苏恩华的利鲁唑片占据了2.99%,万特(海南)的“万全力太”所占份额较少。

展望2018年,随着丁苯酞、依达拉奉在肌萎缩侧索硬化症(ALS)治疗领域的推进,将给治疗渐冻人症带来了希望。(生物谷Bioon.com)

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