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开发基因疗法 Ionis达成17亿美元许可

来源:药明康德 2018-03-19 12:35

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Ionis Pharmaceuticals与其子公司Akcea Therapeutics近日宣布,Ionis全球独家授权许可Akcea进行inotersen和AKCEA-TTR-LRx(前IONIS-TTR-LRx)两项药物的开发和推广,该协议总值达17亿美元。

通过利用Ionis的前期准备以及Akcea的商业基础和布局,此次协议旨在强化产品成功上市的能力。新组合的Akcea团队正准备在美国和欧盟上市Inotersen,该药物预计计划于2018年中批准,用以治疗遗传性甲状腺素运载蛋白淀粉样变性(hATTR)——一种系统性、进行性和致命性的疾病。这种疾病是错误折叠的转甲状腺素蛋白(TTR)的蛋白质基因突变的结果。这导致聚集在神经,心脏和胃肠道中的淀粉样蛋白原纤维的形成。这种疾病影响着全球约50,000人。

两家公司也在研发用于治疗遗传和野生型ATTR的AKCEA-TTR-LRx。AKCEA-TTR-LRx计划于2018年进入临床。

根据协议,Ionis将收到Akcea的1.5亿美元预付款。美国和欧盟监管机构的批准将推动Ionis收到5000万美元和4000万美元的里程碑付款。Akcea可以选择使用股票而不是现金支付预付款和相关费用。此外,该协议还有另外13亿美元的里程碑款项。

Ionis首席执行官兼董事长Stanley T. Crooke 博士说:“此次合作反映了我们对inotersen价值的信心,并体现了我们利用商业分支机构进行药物商业化的战略,使Ionis的核心专注于创新和反义基因疗法的研发管线。这一合作将有利于Ionis-Akcea团队迅速将药物推向急需这种治疗的患者。我们与Akcea的合作将使inotersen和TTR产品的价值最大化。”

Akcea Therapeutics首席执行官Paula Soteropoulos女士说:“这项合作对Akcea来说具有转型意义。增加两种潜在的、改变生活质量的疗法——inotersen和AKCEA-TTR-LRx,扩大了我们的研发管线。Akcea以患者为中心的商业模式和我们的专注及专业有益于推动Inotersen的成功上市。我们已经配备了我们的能力和团队,致力于成为罕见病领域的领先企业。”(生物谷Bioon.com)

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