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SCRR:“嵌合体”细胞能够恢复杜氏肌营养不良症关键蛋白缺陷

来源:本站原创 2018-03-18 09:32

2018年3月18日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近由来自伊利诺伊大学的研究者们发表在《Stem Cell Review and Reports》杂志上的一篇文章,通过将正常肌细胞与患有杜氏肌营养不良症个体的肌细胞进行融合,并将其植入患有上述疾病的小鼠模型中,能够显著地提高肌肉的功能。

这些细胞叫做"嵌合体细胞",是由含有正常的dystrophin蛋白(肌肉结构性蛋白,而杜氏肌营养不良症患者中该蛋白存在缺陷)的健康的供体细胞与患者的细胞进行融合得到的。在这项研究中,作者发现这种融合细胞的移植能够提高37%的患病小鼠的肌肉功能。新融合得到的细胞具有供体与受体的双重特征,而且能够向正常细胞那样彼此连接。


(图片来源:Www.pixabay.com)

"我们的结果表明这些细胞能够显著提升患者的长期存活率,表明利用嵌合体细胞进行治疗是潜在的杜氏肌营养不良症患者的潜在治疗手段",作者们说道。作者等人目前正在计划进行相关的临床试验。

患有杜氏肌营养不良症的患者合成dystrophin的基因存在缺陷。该疾病在幼年时期开始发生,具体在3岁到5岁之间。这种异常现象会导致马达蛋白的缺失并最终导致呼吸道以及心脏功能的衰竭与死亡。尽管目前治疗手段不断进步,但许多患有该疾病的患者都难以活到20岁,一些能够勉强撑到30岁,但目前始终没有有效的治疗手段。

基因疗法与干细胞疗法是潜在的治疗手段,但都存在一些缺陷,基因疗法需要将健康的基因通过病毒的方式转移进入患者体内,但并不能保证病毒仅感染目的细胞,而且机体也会产生免疫反应,使得治疗效率变得有限。干细胞疗法则需要患者长期服用免疫抑制性药物组织排斥作用。

相比之下,由于嵌合体细胞具有自身细胞的部分特征,因此与受体的内源性细胞有较高的相似度,不容易被免疫排斥。如果上述细胞真的能够被应用于治疗杜氏肌营养不良症,那么久需要将患者父母的健康细胞与自身的缺陷细胞进行融合。

在实验室条件下,作者发现嵌合体细胞能够正常表达dystrophin蛋白。而将该细胞植入患病小鼠体内时,发现dystrophin的整体表达水平上升了20%,接受手术的小鼠肌肉功能提升了60%,肌肉疲劳的症状也得到了20%的改善。(生物谷Bioon.com)

资讯出处:Human 'chimeric' cells restore crucial protein in Duchenne muscular dystrophy

原始出处: Maria Siemionow et al, Dystrophin Expressing Chimeric (DEC) Human Cells Provide a Potential Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy, Stem Cell Reviews and Reports (2018). DOI: 10.1007/s12015-018-9807-z 

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