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原能细胞加入国家重点基础研究发展“973计划”,开展《强直性脊柱炎新干预策略》的相关研究

来源:生物谷 2018-03-15 14:27

国家重点基础研究计划简称973计划,旨在解决国家战略需求中的重大科学问题。这是中国加强基础研究、提升自主创新能力的重大战略举措。2014年国家科技部将“强直性脊柱炎发生机制及控制策略研究”项目列入973计划。李博华博士负责承担了该973计划项目中的《强制性脊柱炎新干预策略的研究》课题。李博华博士于2017年加入原能细胞科技集团,国家科技部批准原能细胞作为该课题承担单位继续开展和完成课题研究。该课题主要研发如IL-17抗体等针对强直性脊柱炎的新型药物。

强直性脊柱炎属于自身免疫疾病,具体的病因至今不明。以脊柱为主要病变的慢性疾病,病变主要累及骶髂关节,引起脊柱强直和纤维化,造成弯腰、行走活动受限,并可有不同程度的眼、肺、肌肉、骨骼的病变及自身免疫功能的紊乱。强直性脊柱炎是医学领域尚未攻克的疑难杂症之一,具有三大特点。一是患病率高且青壮年高发:在我国的患病率为0.3%~0.5%,加上其早期阶段即未分化脊柱关节病的患病率高达0.57%,远高于其他自身免疫病的患病率(如类风湿关节炎约0.3%、干燥综合征约0.3%、系统性红斑狼疮约0.07%)。而且患者多数为18~40 岁的青壮年男性。二是致残率高、社会危害大:据统计,5%的患者在确诊1 年后即丧失劳动力,45%在起病10 年内出现严重的关节功能障碍,30%以上的患者20年后完全不能工作。三是治疗费用高且缺乏根治手段:循证医学证明有效的AS 治疗药物至今仅两大类,即非甾体抗炎药和新近研制的TNF 拮抗剂,TNF拮抗剂在控制AS 症状方面获得了空前疗效,但仍不能阻止其进行性关节融合和致畸。此外,该药物目前价格昂贵,年费用在10~20 万元人民币,远远超出了普通家庭的承受能力,多数患者不能坚持长期治疗,致残率依然居高不下,给患者和家庭带来了极大的健康、经济和精神压力。

原能细胞科技集团从成立起便立足于免疫细胞、干细胞的存储,并以此推动免疫机制相关的科研与临床转化。2016年起,原能细胞及旗下治疗性乙肝疫苗国家工程实验室先后搭建了免疫质量设计和优化平台、免疫治疗药物临床前免疫效果评估平台、特色中试工艺优化和测试平台等多个针对免疫机制研究的科研服务平台,成功建立了规模为1011的大容量噬菌体人源抗体展示文库,并在此文库的基础上筛选得到PD-L1、IL-17、GPC3、BCMA和MSLN等多种抗体。

2017年,原能细胞在利用自主研发的PD-L1、4-1BB单克隆抗体,进行双特异性抗体研发及靶向为GPC3的CAR-T技术研究上都有了突破性的进展。其中,针对靶向为GPC3的CAR-T技术的研究结论还被发布于世界权威生物学杂志《Protein & Cell》。这些都为原能细胞承担完成《强制性脊柱炎新干预策略的研究》课题奠定了良好的基础。

本973计划课题的负责人李博华博士,在抗体药物的研究领域有着丰富的经验,并先后入选总后科技新星和上海市优秀技术带头人。他将利用原能细胞的抗体技术平台研发针对强直性脊柱炎的抗体新药。

所谓天时地利人和,精良的设备、优秀的科研人员、大容量的优质抗体库,这些都是保障新药研发效率及质量的必要因素,也是此次原能细胞有实力承担该课题研究的重要砝码。

在此,我们也预祝《强制性脊柱炎新干预策略的研究》课题早日成功,为强直性脊柱炎病人带来更多的福音。(生物谷 bioon.com)

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