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总生存率97.3% 儿童白血病有望迎来新细胞疗法

来源:药明康德 2018-03-15 12:52

 

日前,位于休斯顿的癌症免疫疗法新锐Bellicum Pharmaceuticals宣布,其创新细胞疗法BPX-501在治疗罹患急性骨髓性白血病(AML)和原发性免疫缺陷(PID)的儿童患者中,取得了持久的可喜效果。

BPX-501是一款辅助T细胞疗法。在白血病和免疫缺陷患者中,常见的治疗手段是异基因的造血干细胞移植。而BPX-501则能在移植后输注入患者体内,加速免疫系统的重建、增强对病毒感染的控制、并在不增加移植物抗宿主风险的前提下,加强移植物抗白血病的效果。其CaspaCIDe安全锁设计将Caspase-9的信号域和一个“化学诱导双聚”(CID)的结合域相偶合。如果患者出现了严重的副作用,医生们可以通过药物rimiducid来激活安全锁,让这些输注入患者体内的T细胞出现凋亡,从而对安全性进行调控。

在一项名为BP-004的临床试验中,研究人员们评估了BPX-501的效果。他们招募了38名罹患AML的儿童患者,这些患者均接受了单倍体造血干细胞移植,并辅以BPX-501的治疗。在中位数为1年的随访中,研究人员们发现,患者的无复发生存率为91.5%,总生存率为97.3%。相比历史数据显示的60%-80%,无疑是个巨大的提高。

同样是在这项试验中,研究人员们发现,在罹患PID的儿童患者里,BPX-501也带来了很高的无疾病生存率和总生存率。在59名患者中,研究人员进行了中位数为1年的随访,发现无疾病生存率为88.1%,总生存率为88.6%。

“癌症复发是AML患者在接受干细胞移植后的严重风险。儿童AML患者彰显出的出色结果,表明BPX-501在单倍体造血干细胞移植后施用,可以有效减少残余的癌细胞,”BP-004的研究员,洛杉矶儿童医院血液科和骨髓移植项目的负责人Neena Kapoor博士说道:“免疫重建的延缓会带来严重的感染并发症,这是接受单倍体造血干细胞移植的PID患者的主要死亡原因之一。BPX-501的T细胞在移植后的输注,能帮助免疫系统的回复。其CaspaCIDe安全锁也能展开安全网,防止供体T细胞带来的移植物抗宿主风险。”

在这些数据的支持下,Bellicum期望与研究人员以及美国FDA一道商讨下一项临床试验的注册事宜。据估计,这项试验有望在2018年末展开。我们期待听到更多关于这款创新疗法的好消息。(生物谷Bioon.com)

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