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专访武汉同济医院李斌主任——基因治疗leber遗传性视神经病变

来源:本站原创 2018-03-14 13:53


作为由生物谷主办的2018基因编辑与基因治疗研讨会的特邀嘉宾,李斌 教授将在5月17到18日的研讨会上给大家带来精彩演讲,本次会议将推动基因编辑的交流与合作、促进基因编辑技术在转化医学领域的应用、探讨基因治疗的临床发展路径,包括法规, 伦理,技术, 定价策略等。



生物谷:李教授您好,很荣幸能够邀请到您参加2018基因编辑与基因治疗国际研讨会。我们了解到您首创的基因治疗leber遗传性视神经病变,是中国人首次利用基因疗法治疗眼部疾病,也是全球基因治疗领域的重大进展之一。您能简单描述一下这种疗法的原理是什么吗?
 
李斌:这种疗法的原理是基因替代治疗,基因突变以后编码的蛋白质结构不稳定。所以我们将正常的基因转染到病人细胞内让它编码结构稳定的正常蛋白质,发挥生理功能。
 
生物谷:您为何会选择使用基因治疗技术攻克遗传眼病的研究方向?
 
李斌:一方面因为我是一名眼科医生,经常遇到眼遗传病患者,双目失明,无药可治,临床需求迫切;另一方面我研究基因治疗多年,经过研究,我在2008年认识到,基因治疗进入临床已经成熟,是这个时代给予我们的机遇,我们应该抓住这个机遇。
 

生物谷:除了leber遗传性视神经病变,在眼遗传病方面基因治疗技术还将会有其他应用吗?
 
李斌:视网膜色素变性,先天性白内障等其它眼遗传疾病。
 

 
生物谷:近年来,基因治疗技术发展迅速,它开辟了生命医学研究的一个新时代。如何规范基因编辑技术的合理应用,如何促进基因编辑技术的临床转化,是很值得探讨的问题,在这方面,您有什么建议或看法?
 
李斌:建议纳入国家药监局审批的范畴,出台具体的标准,规范化是重点,避免前几年干细胞临床滥用的局面。
 
生物谷:您一直从事眼科临床工作和基础研究,发表相关论文50多篇,研究硕果累累。您是怎样平衡临床与科研这两项工作的?
 
李斌:我的临床和科研是一体的,临床即科研,科研就是临床工作,没有分割就不需要平衡。而且我的实验室研究需求来自临床的问题,实验室研究为临床问题服务,两者紧密结合。




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