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赛诺菲携手Alnylam 罕见病新药获得FDA突破性疗法认定

来源:药渡/做药的土豆 2018-03-13 22:22

近日有消息称,法国制药巨头Sanofi与致力于RNAi疗法的Alnylam在完成对两款RNAi药物Patisiran和Fitusiran的交易重组后,正打算联手推进处于开发后期的罕见病新药Lumasiran,用于治疗原发性高草酸尿症I型,近日获得FDA授予的突破性疗法认定。



原发性高草酸尿症I型是一种罕见疾病,由过量的草酸生成导致肾衰竭,具有显着的发病率和死亡率,目前尚无批准的治疗方法。Lumasiran(ALN-GO1)是一种皮下注射的RNAi药物,搭载了Alnylam公司最新的ESC-GalNAc递送平台,能够降低肝中乙醇酸氧化酶(GO)的水平,从而消耗生成草酸所需的基质,减少草酸生成。



RNAi疗法可以阻断致病蛋白质的产生(图片来自Alnylam官网)

Sanofi打算通过与Alnylam的合作深耕血友病治疗领域,兵马未动,粮草先行,在此之前Sanofi早已完成了相关部署。年初Sanofi以116亿美元收购了Bioverativ公司,专攻血液罕见病的治疗。随后又以39亿欧元收购了Ablynx公司,获得了纳米抗体相关开发管线。收购Bioverativ可以解释Sanofi为什么对获得Alnylam的药物Fitusiran全球商业化发展权如此的感兴趣,这可以为公司提供更多的血友病治疗管线。

Alnylam在该疾病领域正在与另一家开发不同靶点药物的公司Dicerna激烈竞争,与Sanofi的合作无疑也是有莫大益处的。根据临床一期和二期的数据,FDA近日授予了Lumasiran突破性疗法的认定。Alnylam的首席运营官Yvonne Greenstreet认为Lumasiran将会是I型高草酸尿症的革命性药物,“我们很高兴FDA决定授予Lumasiran突破性疗法认定,这证明了该药物有潜力解决高草酸尿症I型这一严重未满足的医疗需求”,Yvonne对此表示。Alnylam目前正有条不紊的准备推进2018年底的Lumasiran临床三期研究,如果该药物被FDA批准,他们打算将其推向全球市场。(生物谷 Bioon.com)
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