临床研究

以疾病的诊断、治疗、预后、病因为目标;以病人为对象;以群体研究为主要研究方法;以医疗机构为基地的一类医学研究的总称。通过临床研究获得治疗方法的安全性和有效性。在群体中进行药物测试,以期获得剂量、药物作用、不良反应等相关资料,从而对治疗方法进行安全性有效性评价。

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白血病新药信息!Shire公司抗癌药Calaspargase Pegol (Cal-PEG)在美国进入正式审查

来源:本站原创 2018-03-13 10:19

2018年03月10日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日,该公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已受理实验性抗癌药Calaspargase Pegol(Cal-PEG,SHP663)的生物制品许可申请(BLA)。目前,该药正评估作为多药化疗方案的一部分,用于急性淋巴细胞白血病(ALL)的治疗。FDA已指定该BLA的处方药用户收费法(PDUFA)目标日期为2018年12月22日。如果获批,Cal-PEG将为ALL患者群体提供一种新的聚乙二醇门冬酰胺酶一线治疗药物,同时将提供一种与市面上的聚乙二醇化天冬酰胺酶药物相比具有延长的保质期的产品,这将有助于确保患者对药物的可及性(availability)。

Cal-PEG的开发是基于另一款白血病药物Oncaspar(pegaspargase,培门冬酶,一种聚乙二醇化天冬酰胺酶)十多年来的数据、研究和临床治疗经验,后者已获美国FDA批准用于ALL的一线治疗。Oncaspar的作用机制被认为是通过水解耗竭血浆中的L-天冬酰胺,来选择性地杀伤白血病细胞。而L-天冬酰胺是某些肿瘤细胞(包括白血病细胞)赖以生存和繁殖的一种必需氨基酸,缺乏L-天冬酰胺会影响蛋白质的合成,最终使肿瘤细胞的生长和增殖受到抑制,从而导致细胞死亡。但正常组织细胞自身具有合成L-天冬酰胺的能力,因此不会受到药物影响。

目前,在临床上,L-天冬酰胺耗竭仍然是众多ALL治疗方案的基石。Cal-PEG的作用机制也被认为是基于血浆L-天冬酰胺的耗竭。Cal-PEG BLA的提交,是基于在ALL患者中评估Calaspargase Pegol作为一线多药化疗方案的疗效和安全性数据。该BLA中所纳入的数据中,还包括了Cal-PEG与Oncaspar具有可比的疗效和安全性的临床试验数据。

ALL是白血细胞的一种癌症,其特征是淋巴母细胞过度生成和积累,这是一种未成熟的白血细胞,通常发现于骨髓中,但ALL患者可在血液和其他部位发现淋巴母细胞。ALL是诊断为白血病的儿童中最常见的类型(约占75%),在某些儿科患者群体中可以得到治愈,在使用包括Oncaspar在内的多药化疗方案治疗的儿童中,5年总生存率为96%。

Shire公司研发负责人Andreas Busch博士表示,此次FDA受理Cal-PEG BLA标志着我们为帮助解决缺医少药的癌症患者群体未满足医疗需求方面所做工作的一个重要里程碑。Cal-PEG的开发突显了我们致力于ALL标准护理的不断进步,包括改善患者治疗方案的创新措施。(生物谷Bioon.com)

原文出处:U.S. FDA Accepts Shire’s Biologics License Application for Calaspargase Pegol (Cal-PEG) for Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL)

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