临床研究

以疾病的诊断、治疗、预后、病因为目标;以病人为对象;以群体研究为主要研究方法;以医疗机构为基地的一类医学研究的总称。通过临床研究获得治疗方法的安全性和有效性。在群体中进行药物测试,以期获得剂量、药物作用、不良反应等相关资料,从而对治疗方法进行安全性有效性评价。

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A型血友病新药信息!诺和诺德向美国和欧盟提交长效凝血因子VIII产品N8-GP上市申请

来源:本站原创 2018-03-07 16:14

 

2018年03月07日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦制药巨头诺和诺德(Novo Nordisk)近日宣布分别向美国食品和药物管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)提交了长效血友病新药N8-GP的生物制品许可申请(BLA)和上市许可申请(MAA)。N8-GP是一种半衰期延长的凝血因子VIII产品,用于A型血友病的治疗。

此次申请文件的提交,是基于III期临床项目PATHFINDER的数据。该项目入组了超过250例A型血有病患者,评估了N8-GP用于成人患者、儿童患者按需治疗、预防性治疗、外科手术止血的疗效和安全性。成人研究中,患者接受每4天一次N8-GP预防性治疗的中位年出血率为1.3次事件,按需治疗的中位出血率为30.9次事件。儿科研究中,患者接受每周2次N8-GP治疗的中位年出血率为1.95次事件。手术研究中,使用N8-GP后所有手术均能有效地进行,所开展的45例手术中有43例的止血反应被评为“优秀”或“良好”。药代动力学数据表明,N8-GP单剂量半衰期为18.4小时,预防性治疗组接受下一个剂量前即时测定的药物平均低谷水平(trough level)为4%。安全性方面,横跨PATHFINDER临床项目,N8-GP表现出良好的耐受性和安全性。

诺和诺德执行副总裁兼首席科学官Mads Krogsgaard Thomsen表示,我们很高兴向美国和欧盟提交长效N8-GP产品的监管申请文件。基于全球性PATHFINDER临床项目的数据,我们认为N8-GP可通过减少静脉输液次数来降低治疗负担,同时为患者提供强劲疗效和安全性方面的临床益处。

N8-GP是一种糖基聚乙二醇化形式的重组凝血因子VIII产品NovoEight(turoctocog alpha),开发用于A型血友病患者的治疗。糖基聚乙二醇化技术能够延长重组凝血因子VIII的循环半衰期,从而减少静脉给药次数,并降低出血发作频率。N8-GP的糖基聚乙二醇化位点位于turoctocog alfa截断的B结构域内。N8-GP是一种B结构域修饰的turoctocog alfa,因此由凝血酶活化生成的活性因子VIII与活化的内源性FVIII和turoctocog alfa相同。

NovoEight是诺德诺德第三代重组凝血因子VIII产品turoctocog alpha的商品名,于2013年获FDA和欧盟批准,用于A型血友病患者的预防性治疗和按需治疗,该产品利用了最新的基因重组及蛋白纯化技术。(生物谷Bioon.com)

原文出处:Novo Nordisk files for regulatory approval of long-acting factor VIII (N8-GP) in the US and the EU for treatment of haemophilia A

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