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MeiraGTx公司基因疗法获EMA批准PRIME资格 有望首度治疗色盲

来源:药明康德 2018-03-05 09:21

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近日,专注于基因治疗的公司MeiraGTx宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予其基因治疗候选产品A002优先药品(PRIME)资格,用于治疗因CNGB3基因突变而导致全色盲的患者(ACHM) 。值得一提的是,该药物刚刚获得美国FDA颁发的罕见儿科疾病药物(Rare Pediatric Disease)资格,用于治疗ACHM,并从FDA和EMA获得孤儿药资格。

色盲症(ACHM)是一种严重的遗传性视网膜疾病,其特征在于从出生就表现出的视敏度显着降低、极端光敏感性、眼球震颤和没有色差。色盲症是遗传异质性的,具有CNGB3和CNGA3突变的患者占70-80%。到目前为止,还没有有效的治疗方法用于该疾病,这一患者群体还存在巨大的未满足需求。

MeiraGTx研发的A002是一款在研腺相关病毒(AAV)基因疗法,可以在锥形蛋白(CAR)启动子控制下将密码子优化的CNGB3 cDNA递送至眼后面的光感受器。A002通过视网膜下注射递送以覆盖视网膜的中心区域,包括大部分视锥细胞所在的中心凹。MeiraGTx已经在1/2期研究中对8名CNGB3患者完成用药,目前正在对第三个剂量递增队列中的患者进行治疗。

此次EMA对A002颁布PRIME资格是基于非临床体内数据和一项正在进行的1/2期剂量递增研究的早期临床安全性数据。

“收到这个重要的认定后,我们很高兴能够开始与EMA紧密合作,以加速A002成为潜在的治疗选择,治疗这种具有挑战且痛苦的疾病,”MeiraGTx总裁兼首席执行官 Zandy Forbes博士说:“本月早些时候刚刚获得美国FDA的罕见儿科疾病药物资格,我们非常满意ACHM计划的势头,以及监管机构对其帮助那些需要有效治疗的患者的潜力的认可。”

我们祝愿这款新药在欧洲的上市之路顺利,尽快为色盲症患者带来有效的治疗方法(生物谷Bioon.com)

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