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Summit杜氏肌营养不良症新药研发初现曙光

来源:新浪医药 2018-03-01 09:27

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总部位于英国牛津的生物技术公司Summit Therapeutics最近宣布,公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的新药ezutromid目前已经取得了一些积极的研究数据。最新数据显示,ezutromid能够显着降低患有DMD的男性儿童患者体内的肌肉炎症情况。Summit公司开发的ezutromid是一种抗肌萎缩蛋白相关蛋白调节剂。

此次公布的数据中,Summit公司的研究人员评估了接受ezutromid治疗的DMD患者MRS-T2指标的改善情况。该指标能够定量的衡量DMD患者肌肉炎症及损伤程度,确定疾病发展进程。疾病程度越重,该指数越高。目前治疗该疾病中常用的类固醇能够降低患者的MRS-T2。

研究人员在研究中发现,患者单独治疗ezutromid能够取得与类固醇治疗相近的效果。在有38名患者参与的概念验证试验中,患者接受为期24周、一日两次的ezutromid治疗后,MRS-T2平均降低了0.861ms。研究人员认为,ezutromid通过上调抗肌萎缩蛋白相关蛋白水平来减轻患者肌肉炎症程度。

虽然只是概念验证研究的初步结果,但这一数据已经给研究人员带来很大希望。有分析人士认为,这一数据初步显示,ezutromid对减轻患者肌肉炎症、保持患者肌肉健康并延缓病情有效。不过Summit公司也承认,公司仍然需要更多研究来确定ezutromid的疗效。

下一步,公司将进一步推进为期为48周的临床研究,届时公司将获得更详细全面的研究数据。

此次研究结果也极大增强了公司另一个合作伙伴Sarepta对该药物的信心。此前Sarepta医药公司已经与Summit公司签署合作开发ezutromid的协议。按照协议,Sarepta将向Summit公司支付约4000万美元的预付款和最高可达5亿美元的里程碑奖金用于交换ezutromid在欧洲等地的销售权。

杜氏肌营养不良是一种X染色体隐性遗传疾病,主要发生于男孩。据统计,全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出现肌肉无力或萎缩,导致不便行走。大概在7-12岁时,会彻底丧失行走能力,通常到20多岁就会因为心肌、肺肌无力而死亡。目前针对该病,医学界尚无有效疗法。(生物谷Bioon.com)

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