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FDA将优先审评血管性水肿药物lanadelumab上市申请

来源:新浪医药/David 2018-02-24 09:21

 

2月23日,Shire公司表示,美国FDA已接受了在研药物lanadelumab (SHP643)的生物制品许可申请(BLA),并授予其优先审评认定。Lanadelumab用于预防12岁及以上患有罕见的遗传性血管水肿(HAE)的患者的血管水肿发作。

Shire高级副总裁、研发主管Andreas Busch博士表示:“每一天,HAE患者都挣扎于疾病的控制,他们不知道下一次发作在什么时候。如果获得批准,Lanadelumab将是首个用于严重且有潜在生命危险疾病HAE治疗的单抗药物。该药物通过抑制血浆激肽释放酶为HAE的预防提供了一种新颖的作用机制。Lanadelumab将为患者提供一个控制疾病发作的新选择,有可能改变治疗模式。FDA的决定彰显了公司在HAE治疗方面的一系列创新以及改善患者治疗方案的使命。”

HAE会对患者带来严重的疾病负担,HAE患者每年会有20多天不能上班或上学,该疾病导致水肿(肿胀)的反复发作,在身体的各个部位(包括腹部、面部、足部、生殖器、手和咽喉)都会出现无力和疼痛,而气道阻塞则是致命的。

本次BLA申请基于HELP研究在内的4项临床试验数据以及HELP试验扩展研究数据。HELP研究是一项安全及疗效的关键性临床3期试验,是目前为止用于HAE预防的最大规模试验,共有125名年龄在12岁及以上的I/II型患者入组。

HELP研究表明,通过每两周一次皮下注射300mg的lanadelumab可以获得HAE发作的平均频率降低87%。此外,一个需要进一步验证性研究的探索性终点显示,在试验稳态阶段(第70-182天),疾病发作降低91%,80%的患者为无发作。在这项研究中,没有任何与治疗相关的严重不良事件或死亡的报道。最常见的不良反应是注射部位疼痛(29.3%-安慰剂组;42.9%联合使用lanadelumab组)。

马萨诸塞州综合医院Aleena Banerji博士作为临床研究的研究者表示:“医生和HAE患者对于landelumab获得了FDA审评都很兴奋,因为现在有了一种新的方法来预防HAE的发作。作为一名研究人员,我很感谢那些参与临床试验的HAE患者,他们以一种可以改变HAE治疗的方式在帮助科学的进展。”

随着优先审评的授予,FDA将在2018年8月26日之前对lanadelumab作出审评决定。本次上市申请被FDA接受,再次证明了Shire在罕见病领域的创新领导者地位。

Lanadelumab是一种研究阶段的全人单克隆抗体,它能特异性地结合和抑制血浆激肽释放酶,目前正在进行用于12岁及以上HAE患者水肿发作预防的研究。Lanadelumab通过皮下注射给药,在HAE患者体内具有近14天的半衰期。该药物已经获得了澳大利亚及加拿大的优先审评认定。(生物谷Bioon.com)

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