基因治疗

是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目的。即将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说,基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。

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OXB与Bioverativ合作开发血友病基因疗法

来源:药明康德 2018-02-22 15:10





血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病,其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍,凝血时间延长,终身具有轻微创伤后出血倾向,重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。

专注基因和细胞治疗的生物医药公司Oxford BioMedica(OXB)日前宣布,该公司与Bioverativ公司达成一项重要的新合作和许可协议,开发和生产用于治疗血友病的慢病毒载体。该协议包括许可Bioverativ使用OXB专有的LentiVector Enabled技术和其工业规模的制造技术。

根据协议条款,OXB公司将从Bioverativ获得500万美元的预付款,以及1亿美元的多项里程碑付款。Bioverativ还将资助Oxford BioMedica的慢病毒载体血友病产品的工艺开发和扩大生产。该协议还允许双方在OXB公司生产GMP标准的血友病产品达成临床供应协议。

OXB首席执行官John Dawson先生在评论这一消息时表示: “今天的新闻证明了我们的LentiVector Enabled平台的价值,以及我们在临床和商业级的慢病毒载体产业规模上的领先能力和声誉。Bioverativ在血友病基因治疗方面的投资凸显了慢病毒载体用于体内基因治疗的潜力。这项新的合作价值可能超过1亿美元,证明了OXB与行业领导者建立多种合作伙伴关系的战略是正确的,并将支持集团的持续增长。OXB公司被公认为慢病毒载体开发和生产领域的全球领先企业,我们很高兴能够支持Bioverativ开发治疗血友病的基因治疗产品。”

我们祝贺两家公司的合作,也期待有新型的基因治疗方法来缓解血友病患者的病痛。(生物谷Bioon.com)

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